药物开发:全新的方法 - 彭博社
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一位以研究斑马鱼而闻名的心脏病专家——这些微小的、带条纹的水族馆居民——对制药行业了解多少呢?并不多。但这也是诺华首席执行官丹尼尔·瓦塞拉选择名副其实的马克·C·费什曼博士的原因之一,他是一位52岁的哈佛医学院教授,负责其全新的、750,000平方英尺的研究中心,该中心位于马萨诸塞州剑桥市的生物技术和学术重镇。瓦塞拉寄希望于费什曼无可挑剔的资历,以吸引全球一些最优秀的科学人才在这里工作。“费什曼的聘用对诺华来说是一次真正的胜利,”剑桥白海豚-麻省理工学院基因组研究中心主任埃里克·S·兰德说。
费什曼面临着一个生死攸关的挑战——彻底改革诺华创造新药的方式。传统上,药物的开发是基于特定疾病的症状,这一过程涉及大量的试错。费什曼计划利用人类基因组解码所解锁的丰富信息,设计针对导致疾病的特定基因故障或异常的治疗方案。尽管许多公司正在采用类似的方法,费什曼相信,诺华在竞争中领先一步,这得益于对基因组等新技术的巨额投资。“要开发出既有效又耐受良好的药物,您需要了解导致疾病的分子机制,”他说。
这就是斑马鱼进入画面的地方。当Fishman开始对这种小鱼进行实验,以更好地理解人类的心血管疾病时,他的同事们持怀疑态度。但是,通过在鱼的精子中引入突变,Fishman catalogued了100多个与心血管发育相关的基因——其中许多与人类的基因相似。“他在斑马鱼上的研究将为治疗心脏病的新药物开辟众多新靶点,”诺华全球开发负责人Joerg Reinhardt说。这家瑞士制药公司计划将从事心血管研究的科学家人数从30人增加到200人以上。
Fishman还将尝试开发用于糖尿病、癌症和如肝炎和艾滋病等传染病的药物,这些领域仍然有巨大的需求。总的来说,诺华将在未来10年内向位于剑桥的生物医学研究所投入40亿美元。
诺华对这个人和他的研究不仅仅是金钱上的投资。“通过剑桥中心,诺华在押注,在未来10到20年内,有可能对生物学有足够的理解,以将药物开发的微薄成功率翻倍或三倍,”Lander说。不过,在重塑整个研究项目的过程中,诺华面临着一个重大风险,即可能会严重拖延新药的开发。即使是Fishman也小心翼翼地用谨慎来调和他的热情。“潜力巨大,但不会一夜之间实现,”他说。与此同时,他已经制定了计划,为新中心配备装满——还有什么呢?——斑马鱼的巨大水族箱。
由凯瑞·卡佩尔在伦敦撰写