在线特别报道:追寻精神疾病的基因 - 彭博社
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精神基因组公司正在将尖端生物技术应用于大脑疾病。通过使用系统生物学的原则——研究整个疾病途径——这家位于马里兰州盖瑟斯堡的私人公司希望找到治疗躁郁症、精神分裂症和自闭症的新疗法。它的方法与传统的逐个基因研究方法有所不同。
首席执行官理查德·E·奇普金,曾在施瑞宁-普劳公司(SGP)工作,首席科学官迈克尔·帕尔弗里曼拥有神经科学博士学位,他们在生物技术行业的经验加起来近半个世纪。两人最近与商业周刊记者阿琳·温特劳布讨论了开发治疗心理疾病药物的挑战以及他们这家成立三年的初创公司所采取的创新策略。以下是他们对话的编辑摘录:
问:请解释一下贵公司的药物开发方法。
帕尔弗里曼:
心理障碍是复杂的。我们知道多个基因和环境因素共同导致这些疾病。我们试图做的是将我们知道在病态大脑中发生变化的数千个基因进行对齐,以便理解它们之间的关系。
问:为什么选择专注于躁郁症、自闭症和精神分裂症?
帕尔弗里曼:
我们知道这些疾病之间有非常强的遗传联系。而且外面有很大的未满足需求。如今使用的大多数药物都是偶然发现的,没有人真正理解这些疾病。
问:今天的治疗有什么问题?
Chipkin:
以精神分裂症为例。这些药物有副作用且疗效有限。它们有一种奇怪的延迟起效。而且20%的患者对治疗产生耐药性。这是一个真正的问题,最终导致无家可归和自杀。
问:你的研究方法与传统研究这些疾病的方法有什么不同?
Chipkin:
我们进入研究时并不知道具体在寻找什么。我们大致知道我们在寻找在疾病中被激活或失活的基因。我们在寻找多个患者之间相似的基因变化模式。这将帮助我们深入了解基本机制——原因——直到最近这些都是不可能找到的。
问:你们面临的一些独特挑战是什么?
Palfreyman:
从已故患者那里获取脑组织进行研究非常困难。必须是高质量的。而且我们必须遵循严格的伦理准则。我们必须努力在不透露患者身份的情况下,充分了解患者的状况。
获取医疗记录是关键。并不是很多脑库能够胜任这项任务。我们不得不在科学与患者倡导团体之间形成一种新的接口。这项研究依赖于患者家庭的慷慨支持。
问:在精神疾病中,基因组学的回报是什么?
Chipkin:
这是一个令人难以置信的激动人心的时刻。我们第一次可以找到这些疾病的真正根本原因。
编辑:帕特里夏·奥康奈尔