生物技术的五大障碍 - 彭博社

基因泰克（DNA）的实验性结肠癌药物阿瓦斯汀绝非一夜成名。十三年前，公司的科学家发现了一个调节肿瘤血流的基因，并开始寻找关闭它的方法。公司花了五年时间开发出一种可以在小鼠中作为开关的抗体，又花了三年将其制成药物。接着进行了动物测试、安全测试，以及大规模的人体试验以评估药物的有效性。每一次进展报告，无论好坏，华尔街都对此作出反应，推动或打压公司的股票。

现在，股市正在上涨。5月19日，基因泰克公司宣布阿瓦斯汀与化疗联合使用时可以延长患者的生命，这让人们对它成为第一种能够切断肿瘤血液供应的新型药物充满希望。投资者在这一消息的推动下将基因泰克的股票推高了45%，达到55美元。试验尚未完成，政府批准也并不保证，但基因泰克对此持乐观态度。“我们正在寻找根本不同的方式来治疗那些痛苦和绝望的人，”基因泰克首席医学官苏珊·德斯蒙德-赫尔曼博士说。

德斯蒙德-赫尔曼的乐观以及她的公司在阿瓦斯汀上的挣扎反映了生物技术高管们的共同经历。从科学上讲，行业已经达到了一个分水岭：人类基因组已经被测序，一些微生物和动物的基因组也已被测序。科学家们每天都在学习生命复杂的分子舞蹈，以及这一过程在疾病中如何失控。将这些发现转化为拯救生命的疗法的技术也在迅速进步。

生物技术领域的医疗和商业回报现在已经非常明显。虽然阿瓦斯汀（Avastin）上市需要几个月的时间，但分析师认为它最终可能每年带来超过10亿美元的收入。这将为已经在增长的行业收入流增添不少。根据贝恩公司（Bain & Co.）的咨询数据，去年生物技术药物的销售增长了23%，达到了200亿美元，并预计今年将再增长25%。股票市场也随之上涨。在2002年表现平平之后，标准普尔生物技术指数上涨了19.6%，而反映广泛市场的标准普尔500指数仅回报了微不足道的2%。基础科学也开始结出硕果。例如，在今年春季的短短几周内，研究人员成功测序了导致SARS的病毒——这是创造疫苗的第一步。

华尔街的老手们希望今年的里程碑预示着生物技术行业期待已久的转机。他们的梦想，与大多数行业高管的愿望相同，是看到这个领域的广泛复苏。在其25年的历史中，该行业经历了多次令人不安的命运逆转——因此，几乎没有生物技术公司能够实现10亿美元的销售。原因有很多，但归根结底都是由于对有前景的实验药物的不确定性和失望，这些药物往往以失败告终。最近的一些失望包括：VaxGen（VXGN）公司的艾滋病疫苗、Isis Pharmaceutical（ISIS）公司的肺癌药物，以及Transkaryotic Therapies Inc.针对法布里病的治疗，该病影响心脏、肾脏和大脑。

有时候，一种药物失败是因为它未能解决疾病的复杂根本原因，或者它带来了不可接受的副作用。在其他情况下，一家初创公司没有正确地设计其试验，因此未能满足食品和药物管理局的严格要求。或者公司根本无法掌握复杂的制造过程。无论障碍是什么，怀疑的阴云弥漫，投资者保持距离。这就是去年年底行业的状况。根据安永会计师事务所的数据，生物技术公司仅筹集了87亿美元，而2000年为327亿美元。

生物技术公司需要什么才能提供可持续的重磅药物流？首先，他们必须超越狭隘地研究一个基因，开始探讨基因和蛋白质在疾病整个细胞通路中的复杂相互作用。这将需要跨多个科学领域前所未有的合作。“这是强大的，”加利福尼亚州拉霍亚的索尔克生物研究所教授罗纳德·M·埃文斯说。“这个想法是关注更大、更全球性的问题，理解基因、细胞和器官的协调活动。”开创信息工具的公司需要抑制彼此之间的竞争，建立更好的标准机构。制造系统必须得到改善。华盛顿的监管机构需要在临床试验过程中及其之后与公司进行沟通。“科学比以往任何时候都更令人兴奋，”安进（AMGN）公司首席执行官凯文·沙雷尔说，“但挑战也更加艰巨。”以下是生物技术面临的五大障碍，以及行业如何克服它们：

作者：阿琳·温特劳布

与约翰·凯里在华盛顿