在线额外内容：适合FDA的医生？ - 彭博社

对于生物技术公司来说，食品和药物管理局在德尔菲神谕和愤怒的神之间占据着崇高的地位。仅仅是听到该机构可能会迅速批准一种实验性新药的低语，就能让股票飙升。拒绝则可能将多年的希望和梦想——以及数百万投资者的资金——抛入失败生物技术的垃圾堆。

这就是为什么高管们会仔细审视该机构的每一个声明。这也解释了他们为何如此公开地担心FDA的自然倾向，像任何官僚机构一样，都是趋向于谨慎——拖慢药物批准的速度。难怪在布什政府的头一年半里，许多人如此焦虑，因为该机构没有领导者。

然后，马克·B·麦克莱伦博士出现了，他是白宫去年晚些时候选择的FDA负责人。麦克莱伦的资历确实令人印象深刻：他是斯坦福大学的经济学教授，曾是布什经济顾问团队的成员，拥有麻省理工学院的博士学位和哈佛医学院的医学博士学位。生物技术行业的高管们认为，麦克莱伦肯定会理解新医疗技术的好处以及将新药送到患者手中的重要性。实际上，他的学术研究正是集中在这个问题上。

“出色的开端。”

麦克莱伦迅速寻求行业团体并倾听他们的担忧。现在六个月过去了，生物技术领域露出了轻松的微笑。“新的FDA主任在改变该机构的流程、程序和态度方面产生了巨大的不同，”人类基因组科学公司（HGSI）的董事长兼首席执行官威廉·A·哈塞尔廷说。生物技术工业组织（BIO）主席卡尔·费尔德鲍姆补充道：“他已经开始了一个必须称之为出色的开端。”

对行业来说最重要的是，麦克莱伦领导下的FDA开始显示出将药物更快送到患者手中的初步迹象。一个例子是：Genzyme的Fabrazyme用于治疗法布里病。这是一种罕见的遗传性代谢紊乱，因缺乏一种必需的酶而导致。Genzyme的药物——以及Transkaryotic Therapies（TKTX）正在开发的一种类似药物——提供了缺失的酶。

最初，FDA对该药物的安全性表示担忧，并两次拒绝了它。然后麦克莱伦接管了。他的机构在四月批准了它——没有新的数据。“Fabrazyme的批准显然是他直接干预的结果，”一位生物技术高管说。“这表明新药批准的标准已经改变。”

跳过步骤。

新专员还在探索评估药物的创新方法。通常，重要且有争议的新药的临床试验数据会在FDA决定是否批准之前，由FDA顾问委员会——一组外部专家——进行审查。这个过程被视为为有争议的批准提供政治保护。

然而，麦克莱伦的机构决定跳过这个过程，批准了来自马萨诸塞州剑桥的Millennium Pharmaceuticals（MLNM）的新癌症药物Velcade。相反，FDA与国家癌症研究所的专家密切合作。该药物在不到四个月的审查后，于5月13日获得批准。“由于公司、国家癌症研究所和FDA在药物开发和审查中的紧密合作，FDA能够更早地使这种新疗法可用，以帮助许多患有多发性骨髓瘤的患者，”麦克莱伦宣称。

以其特有的方式，麦克莱伦拒绝为FDA的新响应性声称功劳。他表示，他正在实施的想法是在过去六个月中从工作人员那里涌现出来的，作为对该机构的战略审查的一部分。“在FDA，一个人并不会产生巨大的影响，”他告诉商业周刊。他坚称，真正的日常工作是由审查员和其他工作人员完成的。“我的角色是帮助设定明确的愿景，获取资源，关注需要关注的地方，并提供支持。”

太快了吗？

然而，在麦克莱伦的领导下，该机构在某些情况下行动得如此迅速，以至于现在因将批评者称之为“劣质”药物推向市场而受到攻击。他们质疑阿斯利康（AZN）的伊瑞莎，该药于5月5日获得FDA批准。这种药物针对癌细胞上的一种受体进行治疗。但试验表明，只有大约10%的患者肿瘤缩小。在一项试验中，伊瑞莎与标准化疗联合使用时，与标准药物相比，寿命没有增加。

对于一些人来说，药物批准没有经过彻底测试和明确显示的有益结果是没有理由的。“批准伊瑞莎的决定简直令人愤怒，”一位国会批评者愤怒地说。“一项大型研究显示根本没有疗效。现在[通过批准该药物]，FDA已经让保险公司和政府承诺支付数千美元用于一种无效的药物，并且——如果你相信该药物在日本使用的死亡统计数据——可能会造成伤害。”这位批评者将伊瑞莎的治疗与“杏仁核”进行比较，这是一种未经验证的癌症治疗方法。

AstraZeneca反驳称，显示药物生存率没有增加的试验并不相关。它表示，FDA的批准是针对在标准药物停止有效的情况下，单独使用Iressa治疗晚期非小细胞肺癌患者。

后续研究。

此外，AstraZeneca指出，根据麦克莱伦的规定，该机构在药物获批后变得更加积极，要求进行额外的试验。在Iressa的案例中，AstraZeneca被要求进行更多关于其疗效的研究。这类研究可能成本高昂——而制药行业传统上反对机构要求进行这些研究。但麦克莱伦认为这些研究是一个有价值的工具。

他还有其他想法来加快药物批准的过程。他希望加强对药物上市后所谓不良事件的报告。在许多情况下，药物有罕见的副作用，只有在被数十万人服用后才会显现。许多专家认为，现有的发现和报告这些副作用的系统极其不足。而且一些药物在副作用被注意到之前实际上已经导致了人死亡。

麦克莱伦提议加强监测，以更早发现这些危险。一旦这样的系统建立，FDA观察者表示，该机构可以冒险更快地批准药物，因为知道在药物上市后伤害患者的可能性会更小。“无论临床试验多么大，它都无法发现每一个副作用，”HGS的哈塞尔廷说。因此，在批准后要求更严格的审查“是一个非常积极的举措。这可能非常昂贵，但它将使药物更快地到达患者。”

“不讲废话的家伙.”

并不是生物技术行业在所有问题上都与麦克莱伦意见一致。以仿制生物药品为例。FDA不允许仿制药制造商生产生物药物的便宜复制品。长期以来的原因是：生物药物的制造通常比典型药物的化学成分要困难得多。

许多专家表示，技术现在已经简化了这一过程，使得仿制生物药物成为可行的选择。麦克莱伦表示，他正在考虑这一举措，以降低国家的医疗保健成本。但行业仍然反对，因为这会削减他们的销售。目前尚未做出任何决定。

虽然只有六个月，但到目前为止，麦克莱伦似乎能够应对华盛顿最热门的监管权力职位之一。“现在需要一个强硬的人来领导FDA——而他就是一个强硬、不讲废话的家伙，”BIO的费尔德鲍姆说。“他没有太多外交辞令。他说的每一句话都很直接，且言之凿凿。”在大多数情况下，生物技术行业对他所说的内容感到满意。

作者：约翰·凯里 在华盛顿