与首席药剂师的对话 - 彭博社

食品和药物管理局监管着超过20%的整个经济体。而在有争议的FDA局长大卫·A·凯斯勒博士提升了这一职位的知名度后，这个职位变得更加引人注目。部分原因是，这个最高职位在乔治·W·布什总统上任后近两年内一直空缺。政府和国会在谁适合这个职位上发生了激烈的争执。白宫希望找到一个与行业有联系的人，而不是一个可能成为活动家的知名学者，正如凯斯勒所做的那样。然而，爱德华·肯尼迪参议员划定了底线，拒绝了所有与行业有联系的人。

僵局在去年夏天被打破，马克·B·麦克莱伦博士意外成为候选人。当时，他是健康经济学领域的冉冉新星，暂时离开斯坦福大学的职位，向布什提供医疗保健方面的建议。但麦克莱伦拥有出色的资历：哈佛大学的医学博士，麻省理工学院的经济学博士，以及使用创新方法评估新医疗技术益处的良好记录。

麦克莱伦接管FDA七个月后，他赢得了行业、医生和患者团体的高度评价（见《商业周刊》，2003年6月16日，“麦克莱伦更友好、更迅速的FDA”）。一些消费者倡导者和民主党工作人员担心他与行业关系过于密切，尽管他在关键问题上表现出了一定的挑战制药商的意愿。麦克莱伦最近与*《商业周刊》*的约翰·凯里进行了采访。以下是他们对话的编辑摘录：

问：你说过你担心新技术的成本上升。请告诉我们关于这方面的情况。

答：

我对我们的医疗保健系统的未来有一些担忧。潜在的收益比以往任何时候都要大。通过基因组学和蛋白质组学的信息，我们有机会理解疾病的本质。

另一方面，我担心治疗的可负担性——关于创新潜力与成本上升之间的冲突。一些最新的估计显示，将一种药物推向市场的成本为8亿美元。[由于这个高成本，]我确实担心在短期内，进入FDA的真正新药数量是几十年来最低的。

问：FDA能否帮助降低创新成本？你谈到过为行业提供更清晰的市场准入指南，例如。

答：

是的，我们正在提供指导，以开辟医疗创新的新路径，特别是在细胞和基因治疗等领域。我们有一项关于药物基因组学的指导——将基因组信息转化为与药物推向市场相关的信息。我们还试图与国家卫生研究院和行业的外部专家合作，以理解所有这些信息的意义。

如果我们能够发展更好的科学理解，我们可以预测[根据基因组信息]哪个患者会对某种药物产生反应。这可以通过仅针对那些可能受益的患者来降低开发特定药物的成本，从而提高药物开发过程的可预测性。

问：您还建议FDA与公司之间进行更多讨论可以帮助行业设计更好的试验，从而缩短批准时间吗？

答：

在某些情况下，这可能会有所不同。这可能需要FDA在前期付出更多努力，但批准时间可能会有显著改善。

问：试验并不总是能发现罕见的副作用，而药物上市后报告问题的系统已经过时。我们是否需要做更多工作来监测药物在获得批准后的情况？

答：

在药物获得批准后了解更多信息是非常重要的。我们有一些不良反应在治疗被用于不同人群时才会显现出来——在有其他疾病的人群中，以及在服用其他药物的人群中。我们需要更好的机制来获取不良事件的信息。这就是我们提出新的不良事件报告法规的原因。

加速批准过程的一个关键部分是市场后研究——既是为了理解如何有效使用药物，也是为了更好地理解安全问题。

**问：为了帮助降低医疗成本，您谈到了放宽对仿制药的限制，甚至可能允许生物技术药物的仿制版本。这方面的进展如何？答：**我们在考虑仿制药可用性方面已经走得很远。是的，我们正在考虑一些关于仿制生物药的初步步骤。有一些简单的生物药物，比如人类生长激素，可能是探索这些问题的一个好地方。

问：行业高管们对你赞不绝口。因此，消费者倡导者如公共公民健康研究小组的主任西德尼·沃尔夫博士，批评你与行业关系过于密切，并且在药物被证明安全有效之前就过快批准药物。谁是对的？

答：

你会了解到FDA的一件事是，无论你做什么，工作中总会受到批评。批评是有帮助的。但我们并没有降低安全性和有效性的标准。我们只是努力更快、更高效地做出决定。

问：但另一个批评——你们的机构现在在药物广告等领域对公司的执法行动减少——是正确的，对吗？

答：

执法行动确实有长期下降的趋势。原因之一是我们确保[执法]信函在法庭上能够站得住脚。

问：FDA在直接面向消费者广告的监管方面会有变化吗？

答：

我们正在努力制定新的直接面向消费者广告指导方针。总体来看，观点是这些广告有助于让人们意识到[他们可能患有的健康状况]。但似乎有一种观点认为人们没有获得风险和收益的平衡视角。法规要求广告包括“简要摘要”[副作用和其他潜在问题]——但这既不是简要的，也不是摘要。

问：卫生与人类服务部部长汤米·汤普森发起了一场反对肥胖的运动，他开玩笑地指责你有点“胖”。你对此有什么措施吗？

答：

他后来又回来称赞我的减肥成果。帮助我减肥的一件事是我有一对4岁半的双胞胎，他们晚上让我忙得不可开交。

问：你被选为专员有点出乎意料。这是你一直想要的工作吗？

答：

不，这不是我计划要去的地方。但现在事情发展到这个地步，我在这里，没有比这更好的地方了。这是一份很棒的工作，处于科学和公共卫生的前沿。我和一些优秀的同事一起工作。

编辑：帕特里夏·奥康奈尔