评论：基因治疗：回到沙发上 - 彭博社

如果过去二十年的戏剧性生物学进展能够实现最初的希望，医学将超越我们今天所见的奇迹。疾病将通过将新的基因或细胞植入人类体内而被治愈。对基因的了解将使许多新药成为可能。而多莉羊的科学后代——克隆动物——将提供营养增强食品、新药和人类移植所需的器官。

但这一切并没有发生。相反，最近的发展是令人警醒且有价值的提醒，告诫我们不要被新发现的激动人心的兴奋所冲昏头脑。3月25日，基因挖掘先锋人类基因组科学公司（HGSI）在几种药物失败后，宣布大规模裁员和其多彩的首席执行官威廉·A·哈塞尔廷的退休。在大西洋彼岸，苏格兰的PPL Therapeutics PLC，这家公司帮助创造了多莉和其他生物技术生物，正在清算其最后的资产。基因治疗，过去十年的一个热门词汇，似乎距离有用的治疗仍然没有比1990年首次人类实验时更近。新的药物正在生物技术行业中出现。但对癌症和其他疾病的治愈探索遇到了障碍。罗斯林研究所的约翰·克拉克教授说：“伟大梦想的时代已经结束。”

为什么会出现失误？“医学是复杂的，我们只理解人类生物学的一小部分，”哈塞尔廷说。人类基因组科学公司成立于1992年，基于一个令人兴奋的前提：通过利用发现数千个以前未知基因的新能力，研究人员可以发现大量身体用来修复损伤和应对疾病的天然物质。事实上，HGS的科学家们早期认为他们找到了一个伤口愈合化学物质的宝贵发现。但它在皮肤溃疡的临床试验中失败了。“治愈静脉溃疡是困难的，我们没有成功，”哈塞尔廷说。

哈塞尔廷坚信HGS正在开发的其他药物有很好的成功机会。但生物技术观察者表示，该公司在完全理解基础生物学之前就急于创造药物。这使得其产品管道受到质疑——也解释了为什么HGS的股票现在徘徊在12美元，仅为2000年3月112 5/8美元高点的一小部分。在生物技术的其他领域，科学进展甚至更慢。在多莉出生七年后（以及她去世一年后），研究人员尚未弄清楚如何持续制造健康的克隆动物——或定义它们带来的好处。PPL的衰退始于去年夏天，当合作伙伴拜耳（BAY）退出了在基因改造动物中制造蛋白质药物的项目。为什么？这项努力看起来不再具有经济可行性。

即使在当前热门的干细胞领域，企业也面临科学和监管障碍。研究人员曾希望这些细胞具有转变为身体中任何细胞的潜力，可以用来修复或替换器官。但新的实验表明，让干细胞转变为新的心脏细胞比最初预期的要困难——而将这些细胞注入人类可能是有害的。即使科学有效，目前还没有人对如何将这些细胞转化为可行的产品有好的想法。“将细胞疗法推向市场面临重大挑战，”T. Rowe Price Group Inc.（TROW）分析师杰伊·S·马克维茨博士说。

这些挫折并不意味着我们应该放弃新的基因方法。“生物技术的历史是，往往第一次尝试时事情并不顺利，然后问题会得到解决，”牛津生物科学合伙公司的风险投资家艾伦·G·沃尔顿说。在科学家首次学会如何创造被称为单克隆抗体的设计蛋白近30年后——这些是免疫系统用来对抗入侵者的化学物质的人造版本——它终于导致了对癌症和其他疾病的重要治疗。基因治疗确实在前方——但距离可能比看起来要远。

作者：约翰·凯里