评论:癌症超级药物,昂贵的副作用 - 彭博社
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癌症治疗即将迎来革命,而查尔斯·G·吉布森正处于前线。按理说,这位51岁的休斯顿卡车司机今天不应该活着。他在2001年7月被诊断为晚期肺癌;只有一小部分这样的患者能活过一年。在经历了一年的痛苦化疗后,吉布森被告知要准备迎接终结。相反,他参加了一个不寻常的临床试验。
这证明是一个非常明智的举动。休斯顿M.D.安德森癌症中心的肺癌专家罗伊·S·赫尔布斯特博士让吉布森接受了一种阿瓦斯汀(Avastin,一种新的结肠癌药物)和塔西瑞(Tarceva,一种实验性肺癌治疗)的组合。这两种药物均来自基因泰克公司(DNA),是新一代靶向治疗的一部分,旨在阻止肿瘤的生长,并将癌症转变为一种慢性但可控的疾病。仅仅几个月后,吉布森的肿瘤缩小了近乎闻所未闻的90%。吉布森说:“我认为自己是个乐观主义者。但我发现这很难相信。”现在的计划是只要疾病得到控制,就继续服用这两种药物。虽然这不是治愈,但比其他选择要好得多。
每年2万美元的药物
奇迹般的恢复?一点也不,肿瘤科医生认为吉布森的经历在几年内可能会变得普遍。但他治疗的一个方面可能仍然是一个主要障碍:巨大的价格。标准化疗每月只需几百美元,但阿瓦斯汀这种静脉注射药物的标价为每月4400美元。塔西瑞这种预计将在今年晚些时候获得食品和药物管理局批准的药片,预计每月将花费近2000美元。
这些价格,针对特定细胞突变的各种疗法的典型价格,威胁着给已经紧张的医疗系统带来巨大的负担。预计今年在美国将有174,000人被诊断为肺癌。如果即使只有一小部分患者接受其中一种靶向疗法,费用也将是巨大的。随着这种药物的接受和使用的普及,这些费用可能会呈指数增长,将国家的医疗费用推向天文数字。根据国家癌症研究所的数据,国家癌症护理的直接成本每年已达到640亿美元,生产力损失则增加了1250亿美元。而且,由于癌症在65岁以上的人群中最为普遍,随着人口老龄化,这些费用肯定会增加。“我们如何负担得起每年2万美元的药物再加上每年2万美元的药物?”洛杉矶希望城市国家医疗中心的首席执行官迈克尔·A·弗里德曼博士问道。“这可能会完全耗尽国家的医疗预算。”
随着所有快速的进展,美国将很快面临关于愿意在癌症治疗上花费多少以及谁将获得这些治疗的艰难选择。然而,迫在眉睫的成本难题在6月5日至8日的全国顶级癌症会议上几乎没有受到关注。尽管在新奥尔良举行的美国临床肿瘤学会会议上有27,000名与会者获得了一系列突破性成果,但没有专门讨论成本的会议。
毫无疑问,有很多令人兴奋的事情。对肿瘤学家来说,最令人满意的是在对抗四种最棘手的癌症杀手——肺癌、结肠癌、乳腺癌和前列腺癌方面取得的进展。研究一再证明,新一代靶向疗法和更好地使用旧化疗药物能够延长晚期癌症患者的中位生存期,而这在此之前通常被视为死刑。“你可以服用几颗药丸并缩小像结肠癌或肺癌这样的实体肿瘤的想法,真是令人难以置信,”波士顿Dana-Farber癌症研究所的胃肠肿瘤学主任罗伯特·J·梅耶博士说。“这是一个勇敢而美好的新世界。”
然而,总得有所妥协。在过去五年中,新药使医生能够几乎将晚期结肠癌患者的中位生存期翻倍,达到了22个月。在此期间,纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心的莱昂纳德·萨尔茨博士指出,用于治疗单个结肠癌患者的药物的批发成本从1999年的500美元飙升至今天的250,000美元。保险公司迄今为止愿意支付,因为药物的费用仍然低于手术费用。而且到目前为止,患者的生存时间还不足以成为巨大的成本负担。但随着生存率的逐渐提高,价格将成为一个更大的问题。“没有足够的钱来治疗每个人,”萨尔茨警告说。
制药公司坚称,他们必须将药物定价高以收回开发成本,这些成本高达每种药物800万美元。然而,随着医生发现新的用途,价格应该会下降。像阿瓦斯汀和ImClone Systems Inc.的(IMCL)Erbitux这样的药物,虽然已获批准用于结肠癌,但针对的是在广泛肿瘤中发现的突变。例如,Erbitux的月费用为12,000美元,在ASCO会议上因一项临床试验而受到广泛关注,该试验发现该药物可以将头颈癌患者的中位生存期从28个月延长至54个月。ImClone首席执行官丹尼尔·S·林奇表示,随着药物被批准用于更多类型的癌症,“我们将不得不对定价进行评估。”
更好的诊断测试将有所帮助。大多数疗法的反应率 notoriously 低:阿斯利康(AstraZeneca PLC)的(AZN)Iressa,每月售价1,700美元,仅对10%的肺癌患者有效。研究人员正在研究将特定突变与药物有效性相关联的方法,以便他们可以避免将治疗给予那90%的患者。但这样的测试很难开发。此外,患者希望尝试任何他们认为可能有帮助的药物。
肿瘤学家、制药公司和政府必须专注于降低这些药物价格的最佳方法。对诊断的更多研究和简化的审批流程将是一个好的起点。与此同时,社会必须面对一个困难的两难选择:治疗,无论成功的机会有多低,是否总是值得这个价格?如果不是,我们将如何决定谁能获得药物,谁将被拒绝?
作者:凯瑟琳·阿恩斯特