旧药物，新影响 - 彭博社

作者：凯瑟琳·阿恩斯特

在医学科学中，旧事物重新焕发新生并不罕见。经常会发现，一种已经上市多年用于治疗某种疾病的药物，实际上对其他疾病也有效。随着研究人员发现流氓细胞或基因可能与多种不同疾病有关，这种情况可能会变得更加普遍，因此一种适应症的药物可能对另一种适应症也有效。

一个有趣的例子正在狼疮中浮现，这是一种无法治愈的、在某些情况下致命的免疫系统疾病。梅奥诊所的研究团队在10月17日报告称，Cellcept，这种九年前推出以防止器官移植排斥的药物，可以有效管理最常见形式的狼疮症状，且副作用远低于其他治疗方法。

罕见治疗。

该报告是对位于不列颠哥伦比亚省维多利亚市的一家小公司Aspreva制药的认可，该公司专门致力于寻找旧药的新用途。一年前，Aspreva说服了拥有Cellcept的制药巨头罗氏，允许其开发该药物用于治疗狼疮。

由于狼疮患者太少，罗氏认为仅为该疾病开发药物并不划算。但如果这一努力成功，罗氏将会全力支持该药物的市场推广。

然而，在制药行业中，Aspreva并不是试图为高胆固醇或胃灼热等常见病症开发十亿美元的药物。这家由医生创办的私人公司表示，其使命是为那些“目前缺乏足够治疗选择且几乎没有正在开发的治疗”的罕见疾病患者开发药物。

狼疮确实符合条件。至少有150万美国人患有这种疾病，但在过去的三十年里没有开发出新的治疗方法。最有前途的新候选药物是一种名为Riquent的药物，由位于圣地亚哥的La Jolla制药公司开发，旨在治疗因肾损伤而病重的狼疮患者。但在10月14日，食品和药物管理局裁定Riquent可能是“可批准的”——但只有在该公司进行另一项临床试验之后，这可能需要四年时间和数百万美元，而La Jolla作为一家初创公司并没有这些资金。

器官损伤。

这里还有另一个经济障碍。大型制药公司对狼疮不感兴趣，因为这是一种特别难以征服——甚至难以诊断的疾病。它没有已知的原因，首次被识别是在13世纪（因为受害者脸上常出现的皮疹可能呈现出狼的外观，因此被赋予了拉丁语中“狼”的名称）。

狼疮是一种自身免疫性疾病，之所以如此命名是因为免疫系统失控并攻击身体的组织和器官。症状，如极度疲劳、关节疼痛、皮肤皮疹和贫血，可能与其他疾病相似，因此患者常常被误诊。狼疮几乎总是袭击年轻成年人，并且在女性中比男性更常见10到15倍。在非裔美国人、西班牙裔和亚洲人中，它的发病率也比白人高两到三倍。

最常见的狼疮类型，影响70%的受害者，被称为系统性红斑狼疮（SLE）。大约一半的患者会遭受主要器官的损伤，通常是肾脏。主要治疗方法是一种高度有毒的化疗药物环磷酰胺，它可能导致不孕并增加癌症风险，以及类固醇，这可能会削弱骨骼。

副作用少。

Cellcept 引起了 Aspreva 的兴趣，因为它阻止了免疫系统中某些强大成分的活动，这些成分被称为 T 细胞和 B 细胞。“这些是狼疮中的坏角色，”Aspreva 的临床和监管事务负责人 Reinhard Baildon 博士说。“Cellcept 干扰它们的免疫作用，并降低整个免疫反应。”同样重要的是：它的副作用很少，10 年的使用证明了它的长期安全性，这是任何用于慢性疾病的药物的重要问题。

梅奥诊所的 Cellcept 研究最近在圣安东尼奥的美国风湿病学会年会上发布，发现 18 名早期系统性红斑狼疮患者中有 12 名在六个月的研究中显示出显著改善。梅奥诊所的风湿病学家、试验调查员之一 Kevin Moder 博士表示，这种药物“将是我们可以为这些患者使用的药物的一个不错补充，是一种替代且广泛适用的选择。”

Aspreva 目前计划在明年初开展两项大型的 Cellcept 临床试验。Baildon 表示，该机构正在与 FDA 讨论最佳的推进方式。“该机构非常希望与我们合作，因为狼疮没有足够的治疗方案，而且进行适当的试验非常复杂。”

扩大搜索。

研究人员还在寻找其他可能对抗该疾病的现有药物。最显著的候选药物之一是 Rituxan，这是一种由 Genentech（DNA）和 Biogen Idec（BIIB）于 1997 年推出的抗体，用于治疗淋巴瘤，这是一种致命的淋巴结癌症。Rituxan 通过阻止 B 细胞来发挥作用，B 细胞是淋巴瘤的罪魁祸首。罗切斯特大学的一组医生在八月份报告称，仅需一次注射该药物就能缓解几名患者的症状长达一年或更久。Genentech 目前正在计划临床试验，以测试 Rituxan 对狼疮的疗效。

对于如此罕见的疾病，调整现有的治疗方法可能为患者提供最佳希望。随着科学家们对其他疾病背后的具体诱因了解得越来越多，他们可能会提出更多针对这些诱因的药物用途——无论这些药物最初是为了治疗什么疾病。

阿恩斯特是 商业周刊 在纽约的高级撰稿人