在线特别报道：纳米药物的巨大承诺 - 彭博社

帕特里克·孙尚香博士并不是“证明清白”这个词的忠实粉丝，但有时他就是忍不住要说出来。谁能怪他呢？在一月份，美国食品和药物管理局批准了由美国制药合作伙伴（APPX ）制造的新癌症治疗药物Abraxane，而孙尚香正是该公司的创始人。

在将该药物推向市场的10年斗争中，总部位于伊利诺伊州绍姆堡的APP经历了来自投资者的诉讼，他们认为孙尚香在夸大Abraxane的前景，遭受了确信APP股票会暴跌的做空者的攻击，甚至还遭到了孙尚香自己兄弟的欺诈指控，他曾是孙尚香的商业伙伴。“人们认为这是不切实际的、疯狂的、不可能的，”孙尚香谈到这款新药时说道。

确实，有时Abraxane看起来像是一个无法实现的目标。这种药物是Taxol的重新工程化形式，Taxol是一种用于某些癌症类型的流行化疗药物。尽管Taxol有效，但其毒性极高，标签上警告有“严重过敏反应”和“致命反应”。原因在于：Taxol必须溶解在一种工业强度的溶剂中，这种溶剂会导致大多数可怕的副作用。孙尚香的想法是放弃溶剂，而是将药物附着在微小的蛋白质纳米颗粒上——这一想法曾被其他人尝试过但未成功。

试验问题。

当APP在去年春季接近申请FDA批准时，公司高管大胆预测Abraxane将获得“优先审查”，这意味着该机构将在6个月内给出答复，而不是通常的10个月。当FDA拒绝将该药物纳入更快的审查进程时，紧张的投资者开始撤资：APP的股票从2004年5月的42美元跌至11月的29美元。

此外，APP遭遇了集体诉讼，指控其承诺Abraxane可以在不使用防过敏药物的情况下给予，尽管一些临床试验中的患者已经接受了其他药物，如类固醇，以防止不良反应。

然后，得到了证明。FDA批准了Abraxane用于那些在其他疗法中失败或在六个月内复发的乳腺癌患者。此外，该机构表示，该药物不必与预防药物一起使用，而这些药物本身可能会导致危险的副作用。

更大的可能性。

虽然APP之前在生产仿制药方面有相当强的业务，但分析师预计Abraxane将使收入在今年增长50%，达到6.09亿美元。利润可能翻倍，达到1.2亿美元。在三月中旬，对APP的少数剩余诉讼被撤回。其股票在3月30日收盘时接近每股52美元。

分析师认为APP的业务——以及其股票——有很大的增长空间。这是因为Abraxane最终可能在更广泛的临床环境中使用。一个例子是：纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心的医生正在准备测试他们所称的“剂量密度”。通常，像Taxol这样的化疗治疗必须逐渐给予患者，分几个月以测量剂量进行。否则，低血压和过敏反应等副作用可能会变得致命。

但一些肿瘤学家希望，由于Abraxane的毒性较低，他们可能能够以每周一次而不是每两周一次的方式，给予肿瘤非常高的剂量。“我们认为我们可以显著提高化疗的有效性，”纪念斯隆-凯特琳乳腺癌项目的副主任拉里·诺顿博士说。“我们知道，给予更接近时间的高剂量可以对乳腺癌产生深远的影响。”

“非常兴奋.”

此外，APP可能能够将其技术应用于其他抗癌药物。溶剂是几种化疗治疗中的一个问题成分。APP目前正在对三种药物进行基于蛋白质的递送方法测试，以治疗乳腺癌、肺癌和结肠癌。分析师对该股票的平均目标价为60美元，尽管如果APP的技术在Abraxane之外证明有前景，这个目标可能会增加。

Soon-Shiong还没有完全走出困境。APP仍然需要证明它能够以足够高的速度生产Abraxane以满足需求。作为一种“纳米颗粒”，Abraxane的分子结构比APP制造的其他药物复杂得多。投资者对未能满足制造挑战的生物技术公司通常不太友好——如果APP无法跟上，也不会逃脱惩罚。

尽管存在风险，Soon-Shiong现在感到足够自信，可以说出那个棘手的词。“我感到被证明是正确的，”他说。“但更重要的是，我非常兴奋。”如果他计划扩展Abraxane概念的大胆计划成功，毫无疑问华尔街也会继续欢欣鼓舞。

作者 阿琳·温特劳布 在纽约