当患者说：不要禁止我的药物 - 彭博社

任何认为食品和药物管理局论坛是令人眼花缭乱的科学数据背诵的人都应该阅读4月10日关于硅胶乳房植入物听证会的记录。美国在1992年禁止了大多数用途的植入物，FDA正在考虑是否允许它们重新上市。一个顾问小组考虑了不确定的科学数据，然后听取了来自约150名尝试过植入物的女性的超过12小时的情感证词，包括支持和反对的意见。第二天，小组成员以5票对4票的微弱差距投票建议不批准。

现在FDA必须做出最终决定。新泽西州Sea Girt的整形外科医生卡罗琳·A·格里克斯曼（Dr. Caroline A. Glicksman）希望解除禁令，呼吁该机构“基于事实，而不是政治和情感”做出决定。在理想的世界中，这可能会发生。但直言不讳的患者可以成为一种强大的力量，严重影响药物或医疗设备是否留在市场上或被撤回。数百甚至数千人经常游说FDA支持某种产品——即使是具有危及生命副作用的产品——因为他们相信这是唯一对他们有效的东西。

这使得该机构处于一个困难的境地。尽管面临国会的压力，要求更加认真地监督严重药物副作用，FDA也受到渴望承担这种风险的患者的围攻。除了来自硅胶植入物支持者的访问外，FDA小组最近还听取了希望获得Cox-2关节炎药物（如Celebrex或Vioxx）的患者的意见，这些药物可能增加心脏病风险，因为他们认为这些药物是缓解他们疼痛的唯一方法。其他人希望获得阿斯利康（AstraZeneca PLC）的肺癌药物Iressa，认为它会缩小他们的肿瘤，尽管它的效果有限，并且与致命的肺部感染有关。

与监管机构的对立

听取此类请求的FDA顾问表示，他们通常更重视数据。不过，纳什维尔范德堡大学医学院的副院长阿拉斯泰尔·J.J.·伍德博士指出：“患者的证词确实可以非常感人。”伍德曾主持FDA小组，考虑是否应撤回Cox-2类药物Bextra、Vioxx和Celebrex。该小组建议将这些药物保留在市场上，但需加上更强的警告标签——这是平衡安全性和患者需求的常见方式。只有辉瑞公司的（PFE）Bextra于4月7日被撤下药房货架。

与此同时，患者们继续游说，因为他们知道这可能有效。经典案例是葛兰素史克公司的（GSK）Lotronex，用于治疗肠易激综合症（IBS），这是一种痛苦但不危及生命的疾病。该药物在2000年因与导致五人死亡的胃肠疾病相关而被暂停。经过收到成千上万封要求恢复Lotronex的患者信件后，FDA在2002年允许其上市，尽管有许多限制。“从我们收到的信件中可以清楚地看出，Lotronex对这些患者的生活产生了重大影响，”FDA特殊健康问题办公室主任特蕾莎·A·托伊戈说。

这种游说常常使患者与旨在保护他们利益的监管组织处于对立状态。消费者组织公共公民将Lotronex的决定称为“严重的公共健康错误”，并同样反对Cox-2类药物、Iressa和硅胶植入物。“患者的请求是有意义的，但必须放在其他数据的背景下来看待，”公共公民健康研究小组主任西德尼·M·沃尔夫博士说。另一方面，患者倡导组织“银屑病治愈现在”的负责人迈克尔·帕兰齐诺表示：“我倾向于支持患者赋权。”

当支持某种药物的数据并不十分有说服力时，患者赋权可能成为决定性因素。在最初的伊瑞莎听证会上作证的肺癌患者产生了很大影响，尽管该药物仅在10%的患者中缩小肿瘤。伊瑞莎于2003年获得有条件批准，但后续研究未能显示它能延长生命。

预计FDA很快将对伊瑞莎和硅胶植入物做出最终决定。之后，患者可能会游说其他药物，包括Tysabri，这是一种强效的多发性硬化症治疗药物，因三名患者出现致命脑感染而最近暂停使用。FDA的邮件室工作人员最好做好迎接大量信件的准备。

作者：凯瑟琳·阿恩斯特，纽约