干细胞出行 - 彭博社

每次马克·D·比尔穿过ViaCell Inc.的中庭时，他都会抬头看。在他位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司上层，70,000平方英尺闪闪发光的新实验室正等待着他。到八月份，ViaCell将开始利用这些空间研究一种潜在的生命救助干细胞丰富来源：新生儿脐带血。然而，墙上贴着的“湿漆”标志和地板上的塑料则说明了科学和设施的某些情况——它是新的，尚未准备好投入使用。“我们对这些细胞的价值还有很多未知，”首席执行官比尔说。

医生、患者以及相当多的投资者都寄希望于ViaCell能够解锁脐带干细胞的治疗潜力。这些细胞已经在小规模上用于治疗30多种不同的疾病。现在，ViaCell希望能够在更大规模上提供这些细胞。在与生物技术巨头安进公司（Amgen Inc.）达成2000万美元的合作伙伴关系的支持下，它已启动临床试验，以测试医生是否可以在移植过程中使用其特别准备的细胞，而不是骨髓。而来自华盛顿的重大支持可能会到来，华盛顿正在考虑立法为目前短缺的脐带血建立国家储存系统。

如果其研究取得成功，ViaCell可能会处于干细胞疗法的有利位置。脐带血含有与骨髓中发现的相同类型的治疗性干细胞，骨髓通常被移植到患有血液疾病（如白血病）的患者体内。脐带细胞的行为与骨髓中的细胞相似，能够转化为健康的白血细胞。与骨髓相比，脐带细胞相对容易与需要它们的患者匹配。这是因为年轻的脐带细胞不太可能引发免疫系统反应，导致一些患者拒绝移植的骨髓细胞。事实上，只有一半需要骨髓的患者能够找到来自无关捐赠者的匹配。专家估计，脐带血可以将匹配率提高到80%。

仅仅一杯

研究人员对数据特别感到兴奋，这些数据表明脐带细胞可能具备从人类胚胎中提取的干细胞的近乎神奇的灵活性。例如，脐带干细胞似乎可以成熟为神经细胞和心肌。而且，由于它们是从婴儿出生后被丢弃的组织中获得的，脐带细胞不受围绕胚胎细胞的政治争议的影响。

脐带干细胞的缺点是供应稀少。单个脐带产生的血液仅足够装在咖啡杯中。这可能为一个孩子提供足够的干细胞，但对于一个平均体型的成年人来说远远不够。因此，ViaCell 授权了 Amgen 的两个“生长因子”——促使细胞增殖的蛋白质，这两家公司正在共同努力，试图将那杯咖啡变成一壶细胞。

在工业规模上生产脐带干细胞是干细胞研究中最受追捧的目标之一。随着研究揭示细胞的多重才能，这一目标变得更加紧迫。例如，在杜克大学，科学家们在研究一名因罕见酶缺乏症去世的小女孩的大脑时感到震惊。早些时候，她接受了来自一名男孩的脐带血移植。研究人员发现，许多移植的细胞——携带典型的 XY 染色体——已经穿过通常不可渗透的血脑屏障，并分化为脑细胞。

成功故事

这一发现有朝一日可能为阿尔茨海默病和帕金森病等疾病提供脐带细胞治疗，这些疾病通常被认为超出了成人干细胞疗法的范围。“如果这是一种将健康细胞引入大脑的方法，那将比我们现在所做的任何事情都要有效得多，”杜克大学儿科血液和骨髓移植项目主任乔安娜·库尔茨伯格博士说。

在血液疾病的领域，结果的洪流几乎没有留下怀疑的余地。19岁的基昂·佩恩（Keone Penn）是来自亚特兰大的烹饪学校学生，他是少数接受脐带血移植的镰状细胞贫血患者之一。镰状细胞是一种常常致命的疾病，变形的血细胞会卡在动脉中，导致血栓、中风和其他并发症。在佩恩12岁时接受移植之前，他经历了频繁的输血，并常常怀疑自己能否活过30岁。现在他的医生已宣布他痊愈。佩恩说，脐带干细胞疗法“创造了奇迹”，“它拯救了生命。”

尽管有这样的成功故事，一些科学家仍然怀疑ViaCell是否能提供有效的细胞。毕竟，其他公司和学术研究者尝试繁殖脐带细胞的努力都以失败告终——主要是因为用于刺激生长的混合物也促使未成熟细胞分化为特定类型的细胞。一旦干细胞决定了它长大后要成为什么，它就失去了转变为所有实际需要的治疗细胞类型的能力。由于过去的希望破灭，比尔和他的同事们最初在获得安进（Amgen）的信任时遇到了困难。安进的许可副总裁斯科特·J·福雷克（Scott J. Foraker）表示：“我们知道这些失败，”他补充说，在公司感到舒适地下注之前，经过几个月的讨论。“凭借ViaCell的专业知识，我们认为这些人有可能取得胜利。”

没有人质疑ViaCell将经历漫长的艰难历程。当公司在1月21日上市时，投资者将股票价格推高了68%，达到11.75美元，使其成为近期少数成功的生物技术首次公开募股之一。然而，该公司去年亏损3420万美元，收入为3830万美元——其中大部分销售来自一个独立的脐带血银行业务。自高点以来，ViaCell的股票下跌了28%，至8.45美元。Beer表示，他公司的细胞在动物试验中表现良好，但真正的考验将在人体有效性试验中开始——可能最早在明年。“我们相信，”他说。“现在我们必须证明。”

ViaCell希望从国会获得支持。5月24日，众议院通过了一项提案，建议建立一个联邦资助的脐带血存储系统。由于同一天众议院还通过了一项旨在释放联邦资金用于胚胎干细胞研究的立法，该提案几乎没有引起关注——引发了一场争议风暴和乔治·W·布什总统的否决威胁。在喧嚣中，Beer默默支持脐带血法案。“这是一个很好的验证，”首席执行官说。“可惜没有人听到它。”如果关于脐带干细胞的积极消息持续，医生、患者和投资者都会密切关注。

作者：阿琳·温特劳布，马萨诸塞州剑桥