我的,您长大了 - 彭博社
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在四年级时,安杰洛·图法诺矮得像个幼儿园的小孩,他很痛苦。“我经常被欺负。其他孩子叫我‘侏儒’和‘虾米’,”现在18岁的安杰洛在芝加哥的哥伦比亚学院说。“我曾经哭过。”他的母亲卡梅拉说服了一位内分泌学家开处方生长激素,尽管测试显示他不符合开处方的条件。最终,她说服了她的保险公司将该药物的每月共付费用从700美元降到5美元。现在安杰洛身高5英尺9英寸——比医生预测他在没有药物的情况下会高出整整10英寸。“我担心社会不会接受他,”卡梅拉说。“作为父母,你必须做你该做的事情。”
像图法诺这样的父母突然面临着多种方法来增加他们身高不足的孩子的身高。今年6月,基因泰克公司(DNA)悄然获得美国食品和药物管理局的批准,扩大其生长激素Nutropin的市场,该药物在1990年代初获批用于治疗身体无法产生足够生长激素的儿童。现在,基因泰克还可以将Nutropin推广给像安杰洛这样的特发性矮小症(ISS)儿童,这意味着他们的矮小没有明显的医学原因。而在12月12日,FDA可能会批准来自Insmed Inc.(INSM)位于弗吉尼亚州格伦艾伦的iPlex——这是今年第二个进入全新药物类别的药物,旨在治疗那些身体产生生长激素但无法从中受益的儿童。
与早期针对矮小身材的治疗一样,最新一波药物也引发了广泛的争议。这些公司辩称,他们的产品为父母提供了一种安全的方式,以保护他们的孩子免受终生在工作和爱情中遭受歧视的影响。批评者则回应称,制药公司正在从一种仅仅是外观上的状况中获利。“社会正在接受这样一种观念:矮个子的人有医疗问题,”威斯康星大学麦迪逊分校的女性研究教授南希·伍斯特说。在2003年,伍斯特在FDA顾问小组任职时,投票反对批准礼来公司(LLY)的生长激素Humatrope用于特发性短小症(ISS)。礼来最终获批。“我非常担心矮小的医学化,”伍斯特说。
这些担忧并不仅仅是社会学方面的。生长激素在极少数情况下可能会引起危险的副作用,例如对大脑的压力。一些患者发展出了白血病,尽管与生长药物的关联尚不确定。专家们还对效果的巨大差异感到困扰:一些孩子仅增长几英寸,而另一些则迅速长高。
当经济学家参与争论时,辩论变得更加激烈。研究长期表明,矮个子成年人赚的钱比高个子同事少。新的研究扩展了这一发现,显示即使是长大后变成正常身材的矮个青少年,在职场上也注定要比青少年时期高个子的人少赚多达13%。密歇根大学的助理经济学教授丹尼尔·西尔弗曼负责了最新的研究,基于对英国超过17,000人和美国12,000人的持续调查数据。西尔弗曼计划明年发布更多研究。初步迹象显示,矮个青少年一生中的收入差距在扩大——无论他们长大后变得多高。他补充说,这种“身高溢价”与种族和性别造成的工资差距相当。
西尔弗曼表示,收入差距并不是经典的歧视——这并不是关于雇主秘密同意老兰迪·纽曼的歌词“矮个子没有生存的理由”。而是因为矮个子孩子在体育、俱乐部和其他社交活动中参与得较少,因此他们学习社交适应能力、团队建设和其他人际交往技能的机会也较少。因此,他得出结论,投资每年25,000美元用于生长激素的潜在回报——每增加一英寸工资可能提高2.7%——是太诱人而无法忽视的。“如果你担心孩子未来的工资,并且想使用药物,我不能说这是件坏事,”西尔弗曼说。
矮个子的污名确实对制药公司有利。在2003年FDA批准礼来公司的生长激素Humatrope用于特发性短小症(ISS)之前,该产品的销售起伏不定,因为它是针对有罕见疾病的儿童和成人进行营销,这些疾病妨碍了他们的生长。一旦儿童可以在没有潜在疾病证明的情况下使用它,情况就发生了变化。根据波士顿SG Cowen证券分析师斯蒂芬·M·斯卡拉的估计,2006年的销售额应达到4.6亿美元,比2002年增长40%。根据IMS Health Inc.的数据,去年美国的生长激素销售整体增长了16%,达到7.11亿美元,而与2004年同期相比,今年前九个月的销售增长了10%。(RX )
生活方式药物?
考虑到FDA对这一类别的药品制造商施加的严格限制,这确实是一个很大的动力。基因泰克对此限制非常了解。1999年,该公司承认在联邦刑事指控中不当推广其生长激素。该公司支付了5000万美元的罚款。2003年,FDA澄清,医生应仅在儿童身高低于年龄和性别的平均值2.25个标准差时开具生长激素处方——这大约对应于最矮的1.5%的儿童。而且药品制造商必须遵循严格的营销计划。“我们不能进行任何直接面向消费者的广告,我们会监控市场以防不当使用,”基因泰克的特殊生物治疗主任马特·罗哈博士说。他表示,目标市场“不是比同班同学矮的孩子。这些是非常非常矮的孩子。”
尽管药品营销人员保持警惕,一些父母仍然会被诱惑使用生长激素,以试图让约翰尼进入他的高中篮球队。虽然关于非标签使用的确切数据稀少,但许多医生担心生长激素可能会变成孩子或他们父母所要求的生活方式药物。佛罗里达州杰克逊维尔的尼莫尔儿童诊所内分泌学部主任内莉·毛拉斯表示,一位父亲在她拒绝为他的儿子开生长激素后对她进行了斥责,她预测如果不使用生长激素,他的儿子将长到5英尺9英寸。毛拉斯说,这位父亲“变得非常愤怒”,而孩子同样坚决认为他应该得到这种药物。“他开始说话的语气就像他会变成一个侏儒。”当父亲去寻求第二或第三个意见时,可能会发生什么?“毫无疑问,他会找到人给他开处方,”毛拉斯说。
即使是生长激素的标签使用也可能引发令人担忧的问题。例如,如果医生继续给那些低于平均水平的儿童使用生长激素,平均水平是否也会提高,从而创造出一整类符合药物资格的孩子?世界已经在变得更高:在过去的40年里,6到11岁美国男孩的平均身高几乎增加了一英寸。虽然部分增长可能来自于营养改善,但将药物加入其中可能会助长这种狂热,并吸引更多儿童参与其中。即使每个人都相对增长,“总会有一小部分人是矮小的,”塔夫茨大学生物学副教授罗斯·费尔德伯格说。“这很可怕。”
生长激素可能因另一个原因而继续受到关注:它们可能成为首个以仿制药形式上市的生物技术药物。诺华(NVS)自2003年以来一直在向FDA申请批准其仿制型生长激素。由于无法获得回应,该公司在9月份起诉该机构以迫使其作出裁决。一旦便宜的替代品上市,需求——无论是合法的还是其他的——可能会激增。
不久后,矮个子孩子的父母可能会开始听说一种新类药物。今年八月,生物技术公司Tercica Inc.(TRCA)获得了FDA对Increlex的批准,这是一种可以帮助每年约6000名生长不良儿童的蛋白质。这些患者缺乏一种名为IGF-1的蛋白质,而这也是生长过程中的另一个重要部分。竞争对手Insmed可能会在十二月获得其IGF-1的批准,尽管它必须克服额外的监管障碍才能在美国市场销售该药物。对于参加Tercica试验的17岁女孩Carrie Reeb来说,IGF-1改变了她的生活。“我本来只有三英尺高——大约是柜台的高度,”住在北卡罗来纳州夏洛特的Reeb说,现在她的身高刚不到五英尺。“我很小,但我很正常。”
当然,正常这个概念在孩子、父母和医生之间始终是一个争论的话题。随着新药物的上市,这场争论将会加剧——与收入并行。
作者:Arlene Weintraub,Michael Arndt在芝加哥