你在这里无法获得的癌症治疗 - 彭博社

每周一次，62岁的退休半导体工程师哈什穆克·帕特尔和他的妻子贝娜从他们在北京的酒店前往北京海淀医院。他们乘坐拥挤的电梯到达九楼，走进一个阳光明媚、环境宜人的病房，帕特尔接受他希望能拯救他生命的注射。由于患有晚期食道癌，他来到北京接受一种名为Gendicine的中国基因治疗药物，这种药物被认为可以杀死肿瘤细胞。

在来到中国之前，帕特尔几乎尝试了所有的方法。他进行了三个月的传统化疗，飞往巴哈马在一个替代疗法中心接受治疗，并试图寻找实验药物的临床试验。没有任何效果。到2005年底，他的医生表示，额外的手术或化疗只能让他多活几个月。

这还不够好。“我对买时间不感兴趣，”帕特尔坐在海淀的沙发上，握着妻子的手说。他听说过深圳SiBiono基因科技公司，该公司生产的Gendicine在2003年成为全球首个商业化的基因治疗药物。但这种治疗仅在中国获得批准并可用，每两个月的疗程费用为20,000美元，并不被美国健康保险覆盖。

美国的挫折

帕特尔是过去一年半中在海淀寻求基因治疗的70名来自22个国家的外国患者之一。李丁刚博士是基因治疗中心的主任，50岁，是一名肿瘤学家，曾在1990年代在约翰霍普金斯大学担任研究员五年。自1997年以来，他与SiBiono的董事长兼首席执行官彭兆辉博士密切合作，致力于使中国在基因治疗领域成为领导者。

在西方，这个生物医学的实验性分支在1999年一名患者在临床试验中去世后遭遇重大挫折。其他患者后来因其添加的基因而患上癌症，美国食品和药物管理局暂停了多项试验。

这为中国研究人员创造了机会。由于没有相同的监管障碍，他们能够采用源于美国但在那停滞不前的想法。例如，SiBiono的Gendicine类似于由Introgen Therapeutics Inc.（INGN）在德克萨斯州奥斯丁首创的基因治疗，但尚未获得FDA的批准。正如李所说，安全问题迫使美国和欧洲刹车，而“中国加速了”。

中国人决心保持这种势头，并相信他们可以避免困扰韩国干细胞的陷阱。2月9日，中国国务院宣布将研发支出大幅提升至国内生产总值的2.5%，而目前为1.3%；生物技术是首要任务。李估计有二十多家中国公司正在开发基因治疗药物。“中国人在这方面非常积极，”休斯顿德克萨斯大学M.D.安德森癌症中心胸外科和心血管外科主任杰克·A·罗斯博士说。“他们看到了一个机会窗口。”

因此，中国吸引了不仅仅是美国患者，还有美国研究人员。南卡罗来纳医科大学微生物学和免疫学系主任詹姆斯·S·诺里斯是国际癌症细胞与基因治疗学会的会长，该学会去年12月在中国深圳召开了会议。“如果我要在生物技术，特别是基因治疗方面进行长期投资，我会在中国而不是这里进行投资，”诺里斯说。“他们已经找到了如何获得[基因治疗]批准的方法。”诺里斯现在正在努力获得资金，以在中国测试他自己有前景的基因治疗方法。

中国基因治疗之父是SiBiono的彭。彭于1952年出生在中国北方的山西省，拥有西安的一所大学和日本千叶大学的联合博士学位。与海淀的李一样，他是从美国归来的，曾在加利福尼亚大学洛杉矶分校的医学院和1990年代中期在圣地亚哥的一家生物技术初创公司工作。他于1998年以30万美元的种子资金创办了SiBiono，这笔资金来自深圳政府。从那时起，SiBiono获得了500万美元的私人投资和超过600万美元的政府补助。

基因药物Gendicine本身结合了一种名为p53的基因，该基因抑制肿瘤形成，以及一种经过改造的普通病毒。当该产品注射到肿瘤中时，病毒将基因携带到癌细胞中。然后，该基因促使肿瘤细胞自杀。

这种基本方法最初是由Introgen开发的。美国公司的首席执行官兼总裁大卫·G·南斯认为他的专利涵盖了SiBiono的治疗——这一观点被彭所争议。两家公司在临床试验中获得了类似的结果。与放疗或其他治疗联合使用时，添加的基因导致肿瘤缩小的效果超过了单独使用的旧治疗方法。然而，尽管一些患者的生存时间超过预期，但仍需证明该治疗是否延长了生命。另一个问题是：虽然基因可以直接注射到医生可以看到的肿瘤中，但需要更巧妙的递送方法将其送入转移的癌细胞中。

尽管对技术的所有权和有效性存在质疑，彭对私营公司SiBiono有着宏伟的计划。位于深圳郊区的一个2000万美元的设施正在建设中，预计每年能够生产150万剂Gendicine，而目前仅为18万剂。彭表示，公司正在与外国人洽谈潜在的合作伙伴关系。中国是一个合适的工作地点，因为每年有超过200万中国人罹患癌症。临床试验的成本低廉，仅为美国的十分之一。而且监管环境也很有利。彭说：“与美国的FDA等外国同行相比，中国政府对创新和新想法更加开放。”

“我们都很焦虑”

一些人想知道中国监管机构是否应该在批准基因药物之前要求更长的试验期。耶鲁大学医学院血管外科主任鲍尔·E·桑皮奥博士说：“也许他们过早地进入了这个领域。”他说：“很难相信这会通过我们自己的FDA的审查。”日本奈良医科大学教授大西武夫补充道：“在美国与基因治疗相关的[问题]之后，没有人想在这里与这样的治疗有任何关系。”

即使在中国，并不是每个人都乐观。42岁的程静是北京一家国有生物科技公司CapitalBio Corp.的首席执行官，该公司正在开发基因治疗。他担心如果基因药物被证明无效，人们会对所有基因治疗失去信心。他表示，如果在商业推出后的这些年里，有独立医生治疗患者的测试结果，他会感到更有信心。“我们都很焦虑，”程说。

与思邦诺关系密切的医生坚持认为，中国的第一款基因治疗药物既安全又有效。海淀的李承认存在风险，但辩称这对所有其他癌症治疗都是如此。“手术是有风险的，”他说。“化疗是有风险的。放疗是有风险的。”他说，基因治疗“可以有效地用于治疗患者。”

而像哈什穆克·帕特尔这样的成千上万的患者愿意冒这个险。他说，决定前往中国并不困难。“我认为没有其他选择。”

作者：布鲁斯·艾因霍恩，约翰·凯里在华盛顿，健二·霍尔在东京