Vertex：一个有前景的丙肝投资机会 - 彭博社

来自标准普尔股票研究

世界卫生组织估计，约有1.7亿人感染了丙型肝炎病毒（HCV），每年还有额外的300万到400万人被感染。美国肝病研究协会估计，美国约有340万人感染HCV，每年有1万到1.2万名美国人死于该疾病。

根据初步临床试验结果，我们相信Vertex Pharmaceuticals（VRTX: $37）的VX-950蛋白酶抑制剂可能成为治疗丙型肝炎的新标准护理的一部分，并占据预计50亿美元的全球市场的很大一部分。此外，我们认为VX-950可能有潜力大大提高患者的依从性，并可能在HCV病毒感染的治疗中创造一个新的范式。

在我们看来，如果即将发布的数据保持积极，投资者信心将会增强。反过来，我们认为股价将会上涨。该股票获得标准普尔最高的投资推荐，5颗星（强烈买入）。Vertex是一家生物技术公司，因此承担相对较高的风险。我们还注意到，VX-950距离食品和药物管理局（FDA）批准还有几年时间。

“快速通道”状态。

成立于1989年，Vertex Pharmaceuticals是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化小分子药物，以治疗各种疾病。该公司采用一种药物设计方法，整合生物学、生物物理学、化学以及自动化和信息技术贯穿整个研究过程，公司认为这使得发现过程更加高效和富有成效。该公司拥有广泛的药物候选者管道，针对广泛的疾病以及多个重要的行业合作伙伴关系。

Vertex的主要关注点是其VX-950口服肝炎蛋白酶抑制剂，用于治疗慢性丙型肝炎病毒感染。VX-950旨在抑制NS3-4A丝氨酸蛋白酶，这是一种HCV复制所需的酶。由于HCV感染是一种未满足的、危及生命的疾病，FDA已授予VX-950“快速通道”认证。VX-950与强生公司旗下的扬森制药（JNJ: 强烈买入: $65）合作。

目前HCV感染的标准治疗是联合使用聚乙二醇干扰素和利巴韦林，治疗时间可长达48周。然而，该方案有显著的副作用，包括疲劳、流感样症状、抑郁和贫血，大多数患者在完成整个治疗课程之前就中途退出。因此，尽管HCV是一种可治愈的疾病，但只有大约3%的确诊患者实际上得到了治愈。我们认为，如果新药能够缩短治疗时间和/或减少或消除与当前标准治疗相关的副作用，将会有巨大的市场机会。

积极的试验。

在2006年初，Vertex报告了VX-950与聚乙二醇干扰素和利巴韦林联合使用的28天II期试验的初步结果，该试验包括12名未接受过治疗的（即未曾治疗过）感染了基因型1 HCV（美国最常见的感染类型）的患者。在研究中，患者每八小时接受一次VX-950治疗，持续28天，并与标准的聚乙二醇干扰素和利巴韦林联合使用。在VX-950给药后（28天后），所有12名患者的病毒载量均未检测到，没有治疗中断，没有严重不良事件，也没有病毒突破的证据。

在2006年第二季度，Vertex启动了PROVE 1（260名未接受治疗的患者使用VX-950与美国的标准护理进行比较）和PROVE 2（320名患者在欧盟）的试验。PROVE 1试验已完全招募，预计公司将在2006年第四季度中至晚期发布80名患者的12周安全性数据。我们认为，基于之前已呈现的安全性数据，结果有利于该试验的积极结果。我们认为进一步的积极结果将对股票产生有利影响。

在2007年第一季度，公司预计将发布三个月的持续病毒应答（SVR）数据，该数据将测量在停止治疗12周后的12周病毒载量。在我们看来，这将是VX-950的关键数据，因为初步SVR被认为是长期持续应答的指示。

到2007年中，Vertex预计将获得180名患者的12周治疗数据以及一些后续数据，这些数据将用于设计第三阶段试验。总体而言，公司相信到2007年中，将有超过1,000名患者参与临床试验。

开发管道。

转向公司正在开发的其他化合物，VX-702是其用于治疗类风湿关节炎的口服p38 MAP激酶抑制剂。Vertex正在进行第二阶段程序以评估该药物的疗效，而其合作伙伴Kissei制药则在日本进行第一阶段试验。第一轮试验的初步结果支持进行第二轮第二阶段试验，预计将在2006年底开始。

VX-770是一种用于治疗囊性纤维化的口服CFTR增强剂。它是一种小分子化合物，靶向在囊性纤维化患者中缺陷的囊性纤维化跨膜调节蛋白（CFTR）。公司预计将在2007年完成概念验证试验。VX-770正在与囊性纤维化治疗公司共同开发。

该公司正在与默克（MRK：买入；$37）合作开发VX-680，这是一种用于癌症治疗的极光激酶抑制剂。Vertex认为VX-680可以作为某些癌症的“基础”疗法以及单药治疗。最近发布的轶事数据在慢性髓性白血病（CML）和急性髓系白血病（AML）患者中显示出积极的结果，这些患者在标准治疗中失败。默克正在进行三项VX-680在血液癌症和实体肿瘤中的I期临床试验。

该公司还与葛兰素史克（GSK：买入，$54）达成协议，涵盖HIV蛋白酶抑制剂的开发。GSK目前向Vertex支付Agenerase、Lexiva和Telzir的销售版税，并将为其他候选药物的开发支付额外的开发里程碑款，包括brecanavir。

专注于研发。

Vertex从其合作伙伴市场销售的几种产品中获得版税，但该公司仍主要从事研究和开发。我们预计在2006年，Vertex将获得约3800万美元的产品版税和约1.71亿美元的合作研发收入及里程碑付款，总收入约为2.09亿美元。研发应占公司支出的主要部分，预计为3.85亿美元。我们预计Vertex在2006年将产生约2.39亿美元的净亏损，或每股亏损2.14美元。我们对2007年的每股净亏损预测为1.88美元。

该公司资金充足。截至2006年6月底，该公司手头有约3.16亿美元的现金和可交易证券。此外，在7月，Vertex收到了来自扬森制药公司为VX-950的开发和商业化支付的1.65亿美元。最后，该公司于9月20日完成了910万股的发行，净得2.81亿美元。考虑到该公司当前的现金消耗率，我们认为Vertex有足够的资金支持至少未来两年的运营。

我们估计VX-950在美国的潜在峰值销售额约为25亿美元，前提是VX-950成为HCV治疗的标准护理的一部分。我们通过对当前治疗方法PEG-INTRON（Schering-Plough: SGP: 买入; $22）和PEGASYS（罗氏）的预计销售额加上25%的溢价来得出这个估计，这两者在2005年的总销售额约为19亿美元。我们认为，如果VX-950能够产生比当前方案更高的SVR水平，和/或缩短治疗时间，这样的溢价是合理的。我们估计VX-950的全球市场潜力约为50亿美元。

利润预测。

我们预计公司将在2010年实现首年盈利。在那一年，我们预计HCV治疗的美国销售额为6亿美元。我们认为2010年Vertex的总收入可能超过8亿美元，并且Vertex将报告净收入为3.49亿美元，每股收益为2.88美元。

为了得出我们12个月目标价42美元，我们采用净现值分析。我们假设VX-950将在2008年底上市，并且销售额在2012年达到约16亿美元。对于2012年，我们预测Vertex每股收益为4.91美元。我们对2012年每股收益估计赋予25倍的市盈率，并以20%的利率折现该结果五年。考虑到股票固有的高风险，我们认为20%的折现率是合适的。

我们认为Vertex Pharmaceuticals的公司治理实践总体上是合理的。我们对以下因素持积极态度。董事会由超过75%的独立外部人士控制，提名和薪酬委员会仅由独立外部董事组成。此外，公司设有一个监督治理问题的委员会，已批准的CEO继任计划到位，并且合并需要简单多数股东的批准。

生物技术风险。

从负面来看，该公司设有毒丸措施，并且其审计师在最近的三月份年度会议上未被重新选举。

对我们推荐和目标价格的风险包括VX-950开发时间表的任何延迟，VX-950由于在更大临床试验中缺乏疗效或其他不利发展而未能获得FDA批准的可能性，或这些问题的任何组合。其他风险包括HCV治疗市场的新竞争，可能需要额外融资以资助开发管道，以及公司当前和潜在产品候选人的销售低于预期。

最后，Vertex是一家生物技术公司，因此承担相对较高的风险。我们还注意到VX-950距离FDA批准仍有数年时间。此外，虽然我们对小型初步临床试验的结果持积极态度，但我们注意到后续更大规模试验的结果可能会有所不同，因为患者群体更大。