医疗奇迹的价值到底有多少？ - 彭博社

索非亚·普里贝，14岁，正在慢慢失明。当她的父母被告知没有治疗她视网膜退化的基因突变的方法时，他们感到非常沮丧。在索非亚被诊断的这十多年里，她的母亲经历了每位父母的噩梦——无能为力地看着她痛苦的孩子。

现在一种针对类似失明形式的基因疗法预计将在今年获得美国食品和药物管理局的批准，索非亚的母亲劳拉·曼弗雷抱有希望，她的女儿也能很快得到治疗。“我们真的不在乎费用，”她说。

彭博商业周刊没有隐居者。寻求庇护者占据了拜登承诺关闭的监狱美国正在用臭名昭著的前监狱填满寻求庇护者大学橄榄球需要向大联盟学习一课销售比职业选手更多棒球棒的网红兄弟们但是，一个奇迹到底值多少钱？一百万美元？五百万？更多？谁来支付，怎么支付？这是现代医学进步过程中，药品和保险公司面临的最棘手的挑战之一，这一进步受到人类基因组研究的推动。斯帕克治疗公司开发的基因疗法旨在治愈一种罕见的儿童失明形式，称为RPE65介导的遗传性视网膜疾病，是首批面临这个问题的公司之一。斯帕克的治疗方法，voretigene neparvovec，直接将一个功能正常的DNA片段输送到眼睛，以保护剩余的视力，甚至恢复一些视力。其他公司，包括葛兰素史克和百时美施贵宝，也在努力解决定价问题。

照片插图：731；照片：Getty Images (3)一些新疗法，例如Spark的视网膜药物，旨在通过一次注射来发挥作用——承诺通过一次昂贵的治疗实现终身治愈。保险公司并不否认正在研发的疗法的价值，但表示他们没有能力一次性支付一大笔费用。美国的医疗保健系统是围绕通过处方管理症状而建立的，保险公司每月为此支付报销：例如，降低胆固醇的Lipitor或治疗胃酸反流的Nexium等药物通常需要服用多年，并不能提供永久的解决方案。

保险公司“习惯于为健康支付租金，而我们要求他们购买一整套治愈方案，”麻省理工学院斯隆管理学院的访问科学家Mark Trusheim说，他正在领导一个工作组，探索即将上市药物的融资模型，借鉴住房市场和激进对冲基金的例子。

Spark首席执行官Jeff Marrazzo将公司的定价决定视为具有先例意义，因为这将是美国首个获得批准的基因疗法。Spark已经花费约4亿美元来开发这种治疗，现在希望为其在研发阶段所付出的努力和巨大风险获得补偿。支付争论的结果将决定患者是否能够获得这些治疗，以及制药公司在开发其他变革性药物时的推动力度。“为什么没有更多的治愈方案？”Marrazzo说。“这不是因为有坏人。这是一个充满对激励结构做出反应的人们的行业。”如果补偿能够重新设计，以奖励一次性治疗而非慢性治疗，“那就是人们会参与的地方，”他说。

一个正在考虑的想法是将保险公司对药品制造商的付款分摊到多年，就像年金一样。另一个想法是提供一个退款保证，这样如果某种药物或治疗对患者失效，制造商就需要向保险公司退款部分费用。

偿还合同，或在制药行业术语中称为“基于价值的定价”，在欧洲已经被使用。在美国，执行起来更棘手，因为没有一个单一的付款方可以进行谈判，而且患者在一生中经常更换保险计划。BioMarin的首席执行官Jean-Jacques Bienaime提议制定立法，要求患者在更换工作或保险公司时携带报销义务，以确保药品制造商继续获得付款。BioMarin正在研发一种针对血液疾病血友病的基因疗法，Bienaime认为这种疗法对每位患者的治愈价值轻松超过数百万美元。

“严重血友病A型的平均成本约为每年50万美元，因此100万美元的预付款可以覆盖两年——如果他们能终身治愈，这并不算多，”Bienaime说，并补充说BioMarin尚未决定如何定价其正在进行试验的药物。

麻省理工学院的Trusheim正在考虑更激进的付款计划，例如让美国政府购买整个公司，而不是为其药物付款。“政府可以像卡尔·伊坎那样出售公司的研发部门，”他说，指的是那些接管公司并通常出售他们认为边缘的单位的激进投资者。这个想法是让联邦政府向医疗保险和医疗补助患者提供药物，并向商业保险公司收取比他们可能支付给营利性私人公司的更低价格。

他的团队正在调查的其他想法包括对治愈开发者的政府补助或奖金，或像 比尔和梅琳达·盖茨基金会 在发展中国家使用的那种大宗采购承诺，这保证了制造商如果成功开发出药物，将会购买最低数量的药物。特拉斯海姆的团队计划在明年初发布其建议。

在设计支付模型时，患者群体的规模很重要：潜在影响越大，系统在应对一次性治愈的巨大成本时就越会感到压力。这就是吉利德科学公司在2015年学到的，当时它 推出了丙型肝炎的治愈方案，价格为84,000美元，三个月的疗程，或每颗药丸1,000美元。

对于任何面临肝癌或肝脏移植前景的人来说，这84,000美元是非常划算的，吉利德全球商业运营执行副总裁吉姆·迈尔斯说。这个价格与现有治疗方案相当，“在市场调研中，我们与之交谈的付款方没有一个觉得80,000到85,000美元的价格不可接受，”他说。

由于 美国肝病研究协会的快速认可，这款药物的受欢迎程度远超吉利德的预期。大约有300万美国人感染了丙型肝炎，许多人希望立即得到治愈。“我们开始看到的患者流量远超我们任何人的预期，而一个对付款方来说显而易见的价格突然变得不再合理，”迈尔斯说。

吉利德迅速成为高药价的典型代表，而不是因治疗难治性疾病而赢得赞誉，这一形象在过去两年中一直在努力摆脱。梅耶斯警告说，这种反弹已经让其他人感到害怕。“我听到的是，他们称之为‘吉利德HCV经验’，这意味着它所包含的一切：宣传、审查、支付方先接受然后反应，参议院财政委员会，”梅耶斯说。“我听到过，‘何必呢？’”

这种市场现实可能已经反映在新药价格上。去年，葛兰素史克将其Strimvelis基因疗法推向欧洲市场，针对“泡沫男孩疾病”，这种疾病使儿童失去有效的免疫系统，它选择了一个可以说是便宜的价格：594,000欧元（634,000美元）用于一次性治疗，相当于患者之前需要终身接受的两年的酶替代疗法。

葛兰素的稀有疾病高级副总裁马丁·安德鲁斯指出，这种药物本可以定价更高，但他说公司不得不屈从于经济现实，包括欧洲各国政府健康预算的巨大赤字。“我们不想拥有世界上最昂贵的疗法，却没有人使用，”他说。

Spark还有几个月的时间来为逆转进行性视力丧失定价。员工们正在研究涉及视力价值的法庭案件。“我们的司法系统在失去视力的患者案件中是如何判定损害赔偿的？”马拉扎说。“这基本上是普通美国人坐在陪审团上，以一种你无法仅仅通过严格的经济学来做到的方式回答这个问题。”这是否会帮助其药物在没有消费者或政府反弹的情况下进入市场，还有待观察。

***结论：***Spark Therapeutics已经花费4亿美元开发一种治愈失明的疗法。尚不清楚如何为这一突破定价。