基石药业择捷美®拟递交新适应症上市申请_风闻

1月13日，基石药业（2616.HK）宣布其最新获批上市的PD-L1同类最优药物择捷美®（舒格利单抗注射液）治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的注册性临床研究（GEMSTONE-201）达到主要研究终点。研究结果显示，择捷美®在R/R ENKTL患者中具有优异的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性，具体研究数据也将于近期召开的国际学术会议中公布。

基石药业计划近期向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交择捷美®针对R/R ENKTL适应症的新药上市申请，择捷美®有望成为全球首个针对复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）适应症获批的免疫治疗药物。

对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示，这是继III期和Ⅳ期非小细胞肺癌注册研究之后，择捷美®取得成功的第三项关键临床研究。目前尚无PD-1或PD-L1抗体被批准用于治疗R/R ENKTL。

据了解，GEMSTONE-201研究是一项单臂、多中心的II期注册性临床研究，旨在评价择捷美®作为单药治疗成人R/R ENKTL的有效性和安全性。该研究在中美两国同步开展。

值得一提的是，择捷美®于2020年10月被美国FDA授予孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD)用于治疗T细胞淋巴瘤和突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation, BTD）用于治疗成人R/R ENKTL，并被中国国家药监局审评中心纳入“突破性治疗药物”，拟定适应症为复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤。

ENKTL属于成熟T细胞和NK细胞淋巴瘤的一个亚型。R/R ENKTL患者的1年生存率通常不足20%，目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率约为6%，一线治疗方案失败后的患者存在显著的未被满足的治疗需求。

对此，GEMSTONE-201主要研究者、中山大学附属肿瘤医院黄慧强教授表示：“R/R ENKTL恶性程度高、侵袭性强。临床上一直缺乏有效治疗药物，导致该疾病治愈率低、预后差。此次GEMSTONE-201研究取得成功，表明择捷美®能够成为R/R ENKTL患者新的治疗选择，满足该群体非常迫切的治疗需求。”

经独立影像评估委员会（IRRC）评估，相较于历史对照，择捷美®显著提高了客观缓解率（ORR）；研究者评估的ORR与IRRC评估结果一致；并且择捷美®在R/R ENKTL患者中安全性良好，未发现新的安全性信号。

2021年12月21日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准潜在同类最优药物择捷美®的新药上市申请，用于联合化疗一线治疗鳞状或非鳞状IV期非小细胞肺癌患者。

此外，2021年9月，NMPA已受理该药用于同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的III期NSCLC患者巩固治疗的新药上市申请（NDA）。择捷美®有望成为全球唯一一个对III期和IV期NSCLC全人群均具有疗效的PD-(L)1抗体。

业内分析，未来择捷美®有望成为晚期NSCLC的首选免疫治疗药物。