药品价格达到新高，达到数百万美元-华尔街日报

昂贵药物的新时代已经到来：每位患者的药物定价在数百万美元。

自8月以来，美国或欧洲的卫生监管机构已经批准了四种新产品，旨在作为罕见遗传疾病的一次性治疗，每位患者的定价至少为200万美元，其中两种 来自 Bluebird Bio 公司。

最近在美国批准的一种创纪录的价格为：CSL 有限公司的Hemgenix，用于治疗血液疾病血友病B，售价350万美元。

这些价格标签标志着药物的新高度，药品制造商曾经不愿收取超过六位数的价格，但价格一直在上涨。公司表示，这些费用反映了药物在一次剂量中帮助患者的潜力，但支付可能会对患者和健康保险公司构成挑战。

“这是一列驶向不可弯曲保险墙的创新列车，”临床与经济评估研究所（Institute for Clinical and Economic Review）的主席史蒂文·皮尔逊（Steven Pearson）说道，这是一个非营利性药物定价监督组织。“支付方无法说不，因为对于患者来说将没有其他选择，”他补充道。

大多数数百万美元的治疗方法是基因疗法，这是一种开创性的治疗方法，涉及向人体注射一个功能基因以纠正一个有缺陷、导致疾病的基因。

美国最近批准的基因疗法创下了价格纪录：CSL的Hemgenix，治疗血友病B，售价350万美元。图片： Darrian Traynor/Getty ImagesBluebird的Skysona基因疗法治疗一种罕见的影响儿童的神经疾病，售价300万美元，而其用于遗传性血液疾病的Zynteglo售价280万美元。

诺华 AG的Zolgensma基因疗法治疗一种肌肉萎缩症 售价210万美元。

制药公司表示，基因疗法可以对患有罕见遗传疾病的患者产生影响，要么通过治愈他们，要么通过提供正确的基因拷贝提供长达数年的益处，尽管该类疗法存在一些安全顾虑。

一些新疗法可能会带来长期的节省，公司表示，因为可以避免患者终身反复接受老式治疗。尽管每位患者的价格很高，但迄今为止批准的大多数基因疗法都是用于患有小患者群的疾病，这限制了它们对医保预算的整体成本。

然而，医保公司表示他们没有准备好承担如此巨额的支出。他们习惯于随着时间的推移反复支付老式的慢性治疗，而不是为一种可能具有持久益处的单次治疗支付高昂的价格。

医保公司表示，更多高价基因疗法的推出可能会提高医疗成本，特别是一旦这些药物瞄准更大的患者群体时。这可能导致保险费率上涨，而在长期节省产生效果之前。

麦肯锡公司估计，仅在2024年就可能推出约30种新的基因疗法。

“当你考虑到数百种正在开发中的基因疗法时，如果我们足够幸运，它们都有效，就会担心整体预算影响，” Point32Health的首席医疗官迈克尔·谢尔曼说，该公司主要管理新英格兰地区的健康保险计划。“每次我们看到一种新的基因疗法，价格都更高。”

一次性疗法即将问世，适用于患有更大患者群的疾病，包括更常见的血友病形式，以及另一种称为镰状细胞病的血液疾病。

一些保险公司推出了特别计划来管理基因疗法的成本。西格纳公司启动了一个计划，向参与的雇主每月收取会员费，以确保患者可以无需自付费用获得基因疗法。

西格纳的一位女发言人表示，该计划“旨在保护患者免受潜在的改变生命的基因疗法的超高成本影响。”她说，该计划覆盖了四种较早批准的基因疗法，目前正在审查Hemgenix。

谢尔曼博士表示，由于基因疗法是新的，保险公司在没有确切知道承诺的长期益处是否持续的情况下做出这些决定。一些接受基因疗法的患者可能仍需要额外昂贵的其他药物治疗。

诺华表示，其基因疗法的定价反映了对患者的益处以及提供的长期价值。图片： Arnd Wiegmann/路透社血友病B是由基因突变引起的，导致称为因子IX的蛋白质的产生很少或根本没有，通常发生在男性身上。这种蛋白负责促进凝血以停止出血，如果血友病B患者缺乏这种蛋白，他们容易发生危险的出血事件。

这种疾病很罕见，仅影响美国约6,000人，其中约1,900人病情严重到需要频繁进行因子IX替代输注以预防严重出血，据CSL称。这些重复治疗，也是CSL生产的，可能会在一生中花费数百万美元，据CSL称。

总部位于澳大利亚的CSL通过其CSL Behring部门于2020年从荷兰的uniQure NV获得了Hemgenix的许可权，支付了4.5亿美元的前期款项和未来的潜在付款。

该疗法由经过工程处理的病毒材料组成，携带一种基因，通过一次静脉输注持续一到三小时，使患者产生因子IX。

一项研究发现，一次Hemgenix治疗降低了受试者对常规因子IX替代的需求，并减少了他们的出血事件。94%的患者停止了因子IX的预防性用药。

在为Hemgenix定价为350万美元时，CSL考虑了其对患者的益处，可能避免了他们需要重复使用因子IX替代药物，CSL Behring的高级副总裁兼总经理Robert Lojewski表示。该公司还考虑了Hemgenix对医疗保健系统的节省，因为对血友病B护理的终身成本每位患者可能会花费数百万美元，他说。

“是的，这不是一种廉价的治疗，”洛耶夫斯基先生说。然而，重要的是要考虑“它是否有效？是否安全？如果它在多年内有效，那么以这个价格标签带来了多少储蓄，”他说。

CSL正在为健康保险公司提供基于价值的协议，公司将为那些未从Hemgenix中受益的患者支付回扣。他拒绝透露具体条款，以及保险公司是否同意这些安排。

洛耶夫斯基先生说，CSL还将为一些支付困难的患者提供费用方面的援助。

Point32Health的谢尔曼博士表示，Hemgenix“在其有望提供的效果背景下，似乎定价合理。”他说，该保险公司正在与CSL就基于价值的协议进行讨论，但尚未完成。

一种用于罕见神经疾病的Bluebird基因疗法售价300万美元，而用于血液疾病的一种售价280万美元。图片： Kristoffer Tripplaar/Sipa USA/ReutersHemgenix的350万美元价格标签高于一个药品价格监测组织 ICER得出的公平价格。ICER在11月的一份报告中表示，Hemgenix的价格约290万美元将是具有成本效益的。

ICER指出，常规预防性治疗的减少对患者是一个重大好处，而对医疗系统的终身储蓄可能是可观的。ICER提供其研究以帮助保险公司与药企谈判报销。

ICER的皮尔逊博士表示，即使Hemgenix的价格更高，约为990万美元，仍将为系统节省费用。然而，他表示ICER得出了一个较低的推荐数字，以限制预计节省的多少应归入药品制造商。

一些药品制造商以前曾听取过ICER的建议。诺华公司在2019年将其用于婴儿肌肉消耗性疾病的基因疗法Zolgensma定价为ICER建议的210万美元。

诺华表示，Zolgensma的定价反映了该疗法对患者的益处以及其提供的长期价值。该公司为一些保险公司提供分期付款的选择，并在疗法未能为患者带来预期益处时提供退款。

Bluebird表示，其基因疗法的定价反映了对患者的益处、生活质量的改善以及对医疗保健系统的成本节省。

请写信给彼得·洛夫图斯，邮箱：[email protected]

发表于2022年12月27日的印刷版上，标题为“新药物达到了数百万的里程碑”。