Vertex的镰状细胞贫血症CRISPR基因编辑疗法获得欧盟支持 - 彭博社

欧洲的健康监管机构跟随美国和英国支持了第一个使用Crispr技术的基因编辑疗法，这是由Vertex Pharmaceuticals Inc.和Crispr Therapeutics AG联合研发的治疗镰状细胞病的疗法。欧洲药品管理局的专家小组建议在星期五批准Vertex和Crispr的药物Casgevy，用于治疗严重的镰状细胞病和另一种严重的遗传性血液疾病——β地中海贫血，后者传统上需要反复输血治疗。Vertex在裁决之前表示，他们尚未确定这种一次性疗法在欧洲的价格，而在美国的价格为220万美元。

这种治疗可以精确地改变患者的DNA，这是一个持续数月的过程，需要移除骨髓并进行干细胞移植。在欧洲，Vertex表示他们最初的重点将放在患者数量最多的国家，包括法国、意大利、英国和德国。

Crispr的股价在星期五上涨了多达2.1%，而Vertex在市场开盘后不久下跌了0.9%。

阅读更多：了解Crispr，镰状细胞疗法背后的DNA工具：简介

“这是卫生系统是否会适应和现代化的关键时刻，”再生医学联盟发言人史蒂芬·梅杰斯说。

Casgevy在去年11月获得了英国的首次监管批准，并且本月早些时候也获得了美国食品和药物管理局的批准。Crispr技术的研究人员获得了2020年诺贝尔化学奖。

自2018年以来，Vertex一直在研究Crispr治疗患者，这距离该发现首次发表仅有六年。虽然β地中海贫血和镰状细胞病是不同的，但它们都是由一个编码血红蛋白指令的基因突变引起的，血红蛋白是红细胞中携氧的蛋白质。Vertex-Crispr药物的设计是重新启动胎儿血红蛋白的产生，这是一种在婴儿出生时自然存在的分子形式。