美国食品和药物管理局批准了Leqembi，将阿尔茨海默病治疗扩展到更多患者-华尔街日报
Dominique Mosbergen
美国食品和药物管理局周四批准了Leqembi的全面使用，允许医保参保人员获得全额报销的药物治疗，如果他们符合条件并同意向登记处报告数据。美国有阿尔茨海默病的六百万人中，大多数人符合医保条件。
艾兹公司与生物新药公司合作开发了这种药物，称Leqembi可能会在2030年实现每年70亿美元的全球销售额。
尽管存在安全顾虑，诊所表示他们收到了大量渴望使用Leqembi的患者的咨询。但神经学家表示，医生和专科中心的短缺将限制该药物的采用，这些医生和中心最适合开具这种药物的处方。
Leqembi是FDA在一月份有条件批准的，但医保并未广泛覆盖，它属于一类针对脑中淀粉样物质的阿尔茨海默病药物，一些研究人员认为这种物质在推动疾病发展中发挥了作用。它是FDA全面批准的第一种抗淀粉样物质治疗药物，也是第一种明显减缓早期阿尔茨海默病患者认知衰退的药物。
Aduhelm，另一种来自生物源和爱萨伊的抗淀粉样蛋白治疗药物，已于2021年获得FDA的有条件批准。但是，医保官员拒绝对其进行常规覆盖，显著减少了其覆盖范围。爱萨伊公司预测，未来两到三年内美国可能有10万名阿尔茨海默病患者使用抗淀粉样蛋白药物。
杰伊·赖因斯坦，一位62岁的患者倡导者，于2018年被诊断患有阿尔茨海默病，他表示打算尽快与他的神经学家讨论服用Leqembi的事宜。
“Leqembi给了我希望。它给了我的家人希望，”居住在北卡罗来纳州的赖因斯坦说。“我知道它并不能治愈，但如果它能让我多和家人朋友在一起六个月的时间……对我来说值得冒这个风险。”
一些医生质疑Leqembi对患者的温和益处是否超过了潜在的严重副作用。在一项针对1800名早期阿尔茨海默病患者的18个月研究中，该药物使认知衰退速度减缓了27%，与安慰剂相比。哈佛医学院神经学教授、希伯来高级生活中心沃尔克记忆健康中心的医学主任阿尔瓦罗·帕斯夸尔-莱昂博士表示，减缓阿尔茨海默病的进展并不等同于阻止或扭转其病程，而且并非所有接受Leqembi治疗的人都从该药物中受益。
帕斯夸尔-莱昂说：“患者及其家人对这将产生多大不同有着一定程度的夸大期望。”
在研究中，大约五分之一接受Leqembi治疗的患者出现了脑部肿胀或脑出血。大多数人没有症状，脑部肿胀在几个月内得到缓解。至少有三人在服用该药物后死于严重脑出血。
Leqembi的标签警告称与抗淀粉样蛋白药物相关的脑肿胀和出血风险。它建议人们进行基因变异检测，该变异与阿尔茨海默病有关。该变异的两份拷贝会增加一个人从药物中发展严重并发症的风险。标签还指出了服用抗凝药物的患者出现脑出血风险增加。
79岁的Paige Nagle在临床试验中服用Leqembi已经三年，没有出现任何副作用。她不喜欢每两周在距离她位于纽约布里奇汉普顿家约45分钟的诊所接受输液。她的丈夫Art Nagle说，他妻子的短期记忆继续恶化，但他们乐观地认为这种治疗有所帮助。
“我们继续这样做是因为我害怕不这样做，”他说。“我不想以艰难的方式发现它起作用了。”
美国食品药品监督管理局（FDA）根据一项规模较小的中期研究，于一月份向Leqembi授予所谓的加速批准。该机构周四表示，根据更多患者的数据，已完全批准了这种药物，证实了其临床益处。Leqembi已获批用于患有轻度认知障碍和脑中淀粉样蛋白堆积的阿尔茨海默病患者。
“今天的行动是第一个证实，一种针对阿尔茨海默病的潜在疾病过程的药物在这种毁灭性疾病中显示出临床益处，”FDA药物评估与研究中心神经科学办公室代理主任Teresa Buracchio说。
医保中心表示已经建立了一个在线门户，供医生上传有关该药物的数据，并正在与制定自己登记册的组织合作。医保中心支付Leqembi的方式可能会影响私人保险公司对该药物的覆盖。安泰纳（Aetna）表示，其商业计划将在决定覆盖范围之前评估FDA对Leqembi的更新标签。
患者倡导团体表示，医保中心的登记要求可能会使低收入和农村社区的患者更难获得该药物。医生表示，登记册可能会使药物的复杂使用过程变得更加繁琐。
“我们还不知道它会是什么样子，”堪萨斯大学阿尔茨海默病研究中心的联合主任杰弗里·伯恩斯博士说。伯恩斯表示，一旦协议明确，他就准备使用登记册为患者开具Leqembi的处方。
医生表示，评估患者和使用药物所需的专科医生和设备将限制Leqembi在大型学术医院和专科诊所的推广。
“医生们将面临一个学习曲线，而且这个曲线会很陡峭，”加利福尼亚大学旧金山分校记忆与衰老中心的神经学家胡里奥·罗哈斯博士说。
几乎每个州都缺乏神经学家。新的痴呆症患者通常要等待六个月甚至更长时间才能见到专家。神经学家表示，他们预计等待时间会延长，因为勒克邦比已经获得全面批准。还有几种阿尔茨海默病的治疗方法正在研发中，包括礼来的多那美单，可能在今年或明年获得FDA批准。
“我们的系统还没有准备好，”宾夕法尼亚大学宾夕法尼亚记忆中心的联合主任杰森·卡尔拉维什博士说。
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刊登于2023年7月7日的印刷版上，标题为“FDA批准阿尔茨海默病治疗”。