他开发了一种治疗牛皮癣的药物他自己也患有这种疾病- WSJ
Jared S. Hopkins | Photographs by Hannah Beier for The Wall Street Journal
在Ryan Moslin拿到他的第一份新银屑病治疗处方后，他给他的老板发了药物的照片，还有他自己微笑的照片。
Moslin有庆祝的理由：他帮助发明了这种药物。现在他是一个正在服用它的患者。
他的老同事的回复传到了他的手机上：“药物化学家，医治你自己！”
在Bristol-Myers Squibb进行了12年的研究后，Moslin去年进入了罕见的圈子，他发明的一种药物获得了监管批准。更不寻常的是，他成为了这种药物的患者。
“相信发生的事情会发生是非常乐观的，”Moslin说。“直到我拿到第一颗药丸，这才变得真实起来。”
这种名为Sotyktu的药物获得了治疗慢性皮肤病银屑病的批准，这种疾病会导致皮疹，有瘙痒、鳞状斑块，通常出现在膝盖、肘部和头皮上。它影响着美国的800万人。Sotyktu是第一种阻断与银屑病和类风湿性关节炎等自身免疫疾病相关的特定途径的治疗方法。
分析师认为Sotyktu将在Bristol扮演重要角色，并在2028年实现超过20亿美元的年销售额。作为一种药丸，Sotyktu可能成为注射和静脉注射产品的替代品。
医学史上充满了科学家将个人生活与研究相结合的例子。几十年来，许多人用自己的发现进行自我实验。一些患有罕见疾病的患者家属帮助资助研究或创办并领导公司。一些科学家的动力是为患有疾病的家庭成员寻找更好的治疗方法。
根据医学历史学家的说法，获得批准的疗法的开发者成为药物患者的情况相对较少。
Moslin说，一开始他并没有真正想到他的工作会导致一种他自己能使用的治疗方法。他说：“这就像买彩票并确信你会赢一样。”
43岁的Moslin在加拿大的大学时，医生诊断他患有牛皮癣。
他的病情从头皮上的几个斑块开始。不久后，他的腿、肘部和背部出现了脱屑斑块。他停止穿短裤，几年前当这些病变变得瘙痒时，穿牛仔裤也变得太不舒服了。
他说：“它们会被东西勾住，它们会流血。”
Moslin从小就热爱科学。他在大学时转向化学，被原子的性质和能量用来创造新的键和分子的刺激所吸引——比如，将氮换成碳。“这是科学和艺术的美妙结合，”他说。
在麻省理工学院完成博士后研究后，Moslin于2010年加入百时美施贵宝担任高级研究科学家。
当时，布里斯托尔的科学家们试图寻找一种可以抑制一种名为TYK2的酶的药物，科学家们发现这种酶与免疫性疾病有关。
布里斯托尔相信阻断这种酶的工作可以阻止疾病。
当莫斯林加入公司时，布里斯托尔已经取得了一项重大发现——一种与酶结合的TYK2阻断剂，但有些科学家对其有效性表示怀疑。它的效力不足以推进。考虑到采用新方法成功的可能性很小，该项目对布里斯托尔来说只是一个副项目。大多数科学家对此不感兴趣。布里斯托尔把这项工作交给了莫斯林。
“这是一个年轻人，刚刚从博士后毕业，对药物发现还不太了解，但热衷于解决新问题的人，”当时是莫斯林的老板的大卫·韦因斯坦说。“问题就在我们面前。”
莫斯林说，一开始他专注于任务本身，而不是是否会为自己找到治疗方法。大约六个月后，莫斯林成功研发出了一种具有期望效力的TYK2阻断剂。作为感谢，韦因斯坦请他到了布里斯托尔位于新泽西州普林斯顿的校园附近的一家墨西哥餐厅吃午餐。
莫斯林的分子表现出了足够的前景，以至于韦因斯坦说服了布里斯托尔的科学领导层，让该项目成为优先事项，并增加了几名科学家。
莫斯林和他的同事继续研发分子，寻找一种在能够对其靶点产生有效作用之前，人体不会分解的分子。科学家称之为曝光水平。
偶尔，他会提到自己的状况以及一种可能对他有效的药物。“那只是顺便提到的，”该项目的布里斯托尔同事史蒂夫·斯珀格尔说。“我记得他告诉我，但并没有真正意识到作为一个患有那种疾病的人的重要性。”
莫斯林和他的同行科学家在2013年合成Sotyktu之前创建并测试了6000多种分子。他们发送了被称为deucravacitinib的Sotyktu进行测试以测量暴露。莫斯林认为它会失败，所以他建造了更多的分子。
大约六周后，莫斯林在他的办公室里，一个挤满了文件、笔记本和分子草图的狭小空间。他打开了一封关于小鼠测试暴露结果的电子邮件。结果是积极的。
莫斯林感到惊讶，结果让他想知道是否真的有一种治疗方法。
“我越想越多，”他说。
在进行更多动物测试之后，这种药物开始进行人体研究。首次积极的结果显示这种药物安全有效是在2018年出现的。
不久之后，莫斯林和斯珀格尔在实验室走廊上，斯珀格尔告诉他结果意味着有潜在的治疗方法。
“那时他说，‘看看这个，’”斯珀格尔回忆道。莫斯林拉起左裤腿，露出了他的皮损。
“对我来说，那是一个顿悟的时刻，这真的是一件大事，”斯珀格尔说。“我对疾病的程度有点惊讶。”
结果促使莫斯林认真考虑这种药物作为自己的治疗方法。
“你几乎有希望和白日梦，”他说。“道路如此漫长，有很多次它可能会出错。我相信这是可能的。科学是如此强大。”
经过更多测试显示Sotyktu优于另一种常用的牛皮癣药丸后，食品和药物管理局在去年9月批准了这种药物。
莫斯林的医生给他开了索替库，下个月他就拿到了药。拿到药后，他给前老板温斯坦发了药片的照片。“那是一个非常酷的时刻，”2017年离开布里斯托尔的温斯坦说。
莫斯林说，他服用索替库后，他的皮损缩小了，不再发炎或瘙痒，更容易管理了。他最近从实验室的全职工作转为更广泛地与布里斯托尔公司合作进行药物临床试验以及医生的使用。
他多年来第一次买了牛仔裤，尽管当裤子到货时太小了，因为他忘了自己的腰围尺寸。莫斯林说，他很兴奋能和孩子们一起去海滩，这是多年来的第一次。
“我穿什么和怎么被看待，我都没有问题，”他说。
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